去纤苷是一种用于治疗严重肝小静脉闭塞病（VOD）及其相关并发症的药物。这种疾病通常发生在造血干细胞移植（HSCT）后，可能导致肾或肺功能失调。去纤苷通过其独特的药理机制，有效地稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而缓解HVOD的症状。以下是关于去纤苷的功效和适应症的详细介绍。

去纤苷的功效和适应症

1. 功效概述

去纤苷（Defibrotide）是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，具有多种药理作用。它能够增加纤维蛋白溶解，减少血栓形成，抗动脉粥样硬化，抗缺血等。这些作用主要通过选择性增加前列腺素I2和E2水平，增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能来实现。因此，去纤苷在治疗血管疾病方面表现出色。

去纤苷通过静脉注射给药，剂量为每天5-60mg/kg，中位使用时间为15天。它的主要功效在于稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而有效缓解肝小静脉闭塞病的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

2. 适应症

去纤苷的主要适应症是治疗严重的肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS）。这种疾病通常发生在造血干细胞移植（HSCT）后，患者可能出现肾或肺功能失调。具体来说，去纤苷适用于成年和儿童患者在HSCT后出现肾或肺功能障碍的情况。

2016年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了去纤苷用于治疗上述适应症。在此之前，去纤苷已于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。这些批准基于多项临床研究的结果，证明去纤苷在预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病方面是安全有效的。

用药注意事项

1. 出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，这可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。因此，有活动性出血的患者不能使用去纤苷。医护人员需要密切监测患者是否有出血迹象，如果使用去纤苷的患者出现出血，应立即停用药物，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前，应停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

2. 过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中，可能会出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医护人员应密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应立即停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

3. 特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，因此建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间，不建议母乳喂养，因为可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血。

去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但在老年患者中的使用数据尚不充分。因此，老年患者在使用去纤苷时应谨慎，并在医生指导下进行。

总之，去纤苷是一种有效治疗严重肝小静脉闭塞病（VOD）及其相关并发症的药物，但使用时需要注意出血风险和过敏反应，特别是在特殊人群中的应用。在使用过程中，应遵循医生的指导，密切监测患者的病情变化。