去纤苷（Defibrotide），一种从单链脱氧寡核苷酸混合物中提取的生化药，主要作用于内皮细胞，产生多种生物学效应。在临床应用中，它被广泛用于治疗造血干细胞移植后的并发症，特别是在肝小静脉闭塞病（VOD）和肾或肺功能失调方面，表现出显著的效果。

适应症

肝小静脉闭塞病（VOD）

肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是一种罕见但严重的疾病，常见于造血干细胞移植（HSCT）后。这种疾病会导致肝脏内的小静脉受损，引起肝功能衰竭。去纤苷通过增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，减少von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活剂抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而减轻内皮细胞的活化，促进纤维蛋白溶解。临床试验显示，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，100天的生存率从历史对照的21%-31%提高到44%-45%。

肾或肺功能失调

在造血干细胞移植后，部分患者可能出现肾或肺功能失调。去纤苷不仅可以改善肝功能，还能有效缓解肾和肺的功能障碍。这是因为去纤苷的作用机制不仅限于肝脏，还影响全身的微血管系统，通过调节内皮细胞的功能，减少炎症反应和血栓形成，从而保护肾脏和肺部的微血管。这使得去纤苷成为治疗造血干细胞移植后多器官功能障碍的重要选择。

心血管功能紊乱

虽然去纤苷的主要适应症是肝小静脉闭塞病和肾或肺功能失调，但其在心血管功能紊乱方面的应用也不容忽视。临床研究发现，去纤苷可以通过调节内皮细胞的功能，改善心血管系统的血液流动，减少血栓形成，降低心血管事件的发生率。因此，对于有心血管疾病风险的患者，去纤苷同样具有潜在的治疗价值。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可能增加纤溶酶的活性，从而增加出血风险。在使用去纤苷前，应评估患者是否有活动性出血或其他出血倾向。如果患者出现出血迹象，应立即停用去纤苷，并进行相应的止血处理。同时，避免与全身抗凝或纤溶治疗（如肝素或阿替普酶）联合使用，除非必要，且应在医生指导下谨慎使用。

过敏反应

部分患者在使用去纤苷过程中可能出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医护人员应密切观察患者是否有过敏症状，尤其是有既往接触史的患者。一旦发生严重的过敏反应，应立即停用去纤苷，并采取标准的过敏反应处理措施，直至症状完全消退。

特殊人群用药

孕妇在使用去纤苷时应格外小心，因为药物可能对胎儿造成伤害。建议孕妇在医生的指导下权衡利弊后决定是否使用。哺乳期女性应避免使用去纤苷，因为药物可能通过母乳传递给婴儿，导致出血等严重不良反应。对于儿科患者，去纤苷的安全性和有效性已经得到证实，但仍需在医生的监督下使用。老年人群中缺乏足够的数据，因此在使用去纤苷时应谨慎，定期监测肝、肾功能。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性，因此在使用这些药物时应调整剂量，避免过度抗凝或纤溶。同时，其他可能影响血小板功能的药物，如非甾体抗炎药（NSAIDs），也应谨慎使用，以免增加出血风险。

通过上述内容可以看出，去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病、肾或肺功能失调以及心血管功能紊乱方面具有显著疗效，但使用过程中需要注意出血风险、过敏反应及特殊人群的用药安全。合理使用去纤苷，可以在最大程度上发挥其治疗效果，减少不良反应，为患者带来更好的生活质量。