去纤苷(去纤苷钠)说明书、医保、价格、疗效及副作用

去纤苷（Defibrotide）是一种用于治疗重度肝静脉闭塞病（HVOD）的药物，尤其适用于接受造血干细胞移植（HSCT）后出现肾或肺功能障碍的患者。本文将详细介绍去纤苷的说明书、医保情况、价格、疗效及副作用，以便患者更好地了解这一重要药物。

一、去纤苷的说明书

去纤苷由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，其商品名为Defitelio。去纤苷于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，2016年3月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。

1. 适应症

去纤苷主要用于治疗重度肝静脉闭塞病（HVOD），尤其是接受造血干细胞移植（HSCT）后出现肾或肺功能障碍的患者。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。

2. 用法用量

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天，如果21天后HVOD的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至HVOD消失或最多60天。

3. 制备说明

去纤苷需要用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）稀释至浓度为4mg/mL-20mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用，部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

二、医保、价格及疗效

去纤苷尚未在中国上市，因此没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。去纤苷的原研药由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，价格约为5310美元一盒。

1. 价格

去纤苷的价格约为5310美元一盒。由于其高成本，患者在使用前应咨询医生和保险公司，了解相关的费用和报销政策。

2. 疗效

临床试验结果显示，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。去纤苷通过多种机制作用，包括稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而有效缓解HVOD的症状。

3. 副作用

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。此外，去纤苷可能增加体外纤溶酶的活性，从而增加出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象，如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

用药注意事项

为了确保去纤苷的安全有效使用，患者和医护人员应注意以下事项：

一、使用前的准备

在使用去纤苷之前，应确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。此外，患者应进行必要的实验室检查，以评估肝功能、肾功能和血液凝固状态。

1. 患者评估

在使用去纤苷前，医生应对患者进行全面评估，包括病史、体格检查和必要的实验室检查，以确保患者适合使用该药物。特别是要评估患者的出血风险和血流动力学状态。

2. 实验室检查

在开始使用去纤苷前，患者应进行肝功能、肾功能和血液凝固状态的检查。这些检查有助于评估患者的健康状况，指导用药剂量和监测药物效果。

二、使用过程中的监测

在使用去纤苷的过程中，应密切监测患者的生命体征和不良反应，及时调整治疗方案。特别是要注意监测患者的出血迹象，一旦发现出血，应立即停用去纤苷并采取相应措施。

1. 生命体征监测

使用去纤苷期间，医护人员应定期监测患者的生命体征，包括血压、心率、呼吸频率和体温。这些监测有助于及时发现异常情况，确保患者的安全。

2. 不良反应监测

医护人员应密切观察患者的不良反应，特别是出血迹象。如果患者出现低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等症状，应及时报告医生，并根据医生的建议调整治疗方案。

三、特殊人群用药

去纤苷在特殊人群中的使用需要特别注意。孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷期间应避免母乳喂养，以防止婴儿出现严重的不良反应。老年患者和儿科患者的用药剂量和安全性需根据具体情况调整。

1. 孕妇

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。医生应权衡药物的潜在益处和风险，谨慎决定是否使用去纤苷。

2. 哺乳期女性

哺乳期女性在使用去纤苷期间应避免母乳喂养，以防止婴儿出现严重的不良反应。患者应与医生讨论替代喂养方式，确保婴儿的健康。

3. 老年患者

老年患者使用去纤苷时，应根据患者的具体情况进行个体化治疗。由于老年患者可能存在多种慢性疾病，用药剂量和安全性需根据具体情况进行调整。

4. 儿科患者

去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。但医生在使用时应严格按照推荐剂量和给药方法，密切监测患者的不良反应。