去纤苷（Defitelio）是一种重要的药物，用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后发生的肝静脉闭塞病（VOD）。本文将详细介绍去纤苷的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，以帮助患者更好地了解和使用这一药物。

作用与功效

去纤苷的主要作用是通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，从而改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，缓解肝静脉闭塞病（HVOD）的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了 HVOD 患者的生存率，且耐受性良好。

适应症

去纤苷主要用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后发生的肝静脉闭塞病（VOD），尤其是伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。这种疾病通常发生在 HSCT 后，由于血管内皮细胞受损导致血栓形成，进而引起肝静脉闭塞。

药理作用

去纤苷通过多种机制发挥作用。首先，它能够稳定并保护内皮细胞，减少内皮细胞的损伤。其次，它具有抗血栓作用，能够抑制血栓的形成。最后，去纤苷还能够促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而修复受损的血管壁。

去纤苷的这些作用机制使其成为治疗 HVOD 的有效药物，显著提高了患者的生存率和生活质量。

用法用量

正确使用去纤苷对于治疗效果至关重要。以下详细介绍了去纤苷的用法用量、管理说明和剂量调整方法。

推荐剂量

成人和儿童患者的推荐剂量为每 6 小时 6.25 mg/kg，静脉输注 2 小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少 21 天。如果 21 天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至 VOD 消失或最多 60 天。

管理说明

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。在 2 小时内持续静脉注射去纤苷。使用配备 0.2 μm 在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用 5% 葡萄糖注射液（USP）或 0.9% 氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生的建议。如果患者出现严重不良反应或出血现象，应立即停药并咨询医生。

去纤苷的用法用量需要严格遵守医生的指导，以确保治疗效果和患者的安全。

用药注意事项

为了确保去纤苷的安全和有效使用，患者和医护人员需要了解并遵守以下注意事项。

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，可能增加造血干细胞移植（HSCT）后 VOD 患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象，如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。老年患者没有足够数据表明是否与年轻受试者不同，因此需要谨慎使用。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。由于出血风险增加，禁忌去纤苷与抗血栓或纤溶药物同时使用。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

了解和遵守这些注意事项，有助于确保去纤苷的安全和有效使用，提高患者的治疗效果和生活质量。