去纤苷（Defitelio）是一种用于治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）的药物，尤其适用于那些在接受造血干细胞移植（HSCT）后出现该病症的患者。这种药物最初由意大利Gentium制药公司研发，后来该公司被美国Jazz制药公司收购，Defitelio因此在全球范围内得到了更广泛的应用。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，从而改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，有效缓解HVOD的症状。

去纤苷（Defitelio）的概述

研发背景

去纤苷（Defitelio）最初由意大利Gentium制药公司研发，并于2013年10月获得了欧盟委员会的批准，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后出现严重肝小静脉闭塞病（HVOD）的患者。2016年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了Defitelio在美国上市，进一步扩大了其应用范围。Defitelio是一种单链寡核苷酸混合物，主要来源于小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解产物。

作用机制

去纤苷的主要作用机制是通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤。这些作用有助于缓解HVOD的症状，提高患者的生存率。临床试验结果显示，与历史对照相比，使用去纤苷治疗的HVOD患者生存率显著提高，且耐受性良好。

适应症

去纤苷在临床上主要用于治疗肝小静脉闭塞病（HVOD），尤其是那些在接受造血干细胞移植（HSCT）后出现该病症的成人和儿童患者。此外，对于有肾或肺功能失调的患者，去纤苷也能发挥重要作用。具体使用情况需要患者咨询医生，根据医生的建议进行治疗。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，这可能导致造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险增加。因此，有活动性出血的患者不应使用去纤苷。在使用去纤苷的过程中，需要密切监测患者是否有出血迹象，一旦发现出血应立即停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中，可能出现过敏反应，包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医护人员应密切关注患者是否出现过敏反应，特别是那些有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应立即停止使用去纤苷，并按照标准护理治疗，直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇：孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，因此建议在医生指导下使用。
哺乳期女性：由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。
儿科患者：去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。
老年患者：目前没有足够的数据表明老年患者与年轻受试者之间存在显著差异。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。因此，在使用去纤苷之前，应停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。

价格与购买渠道

去纤苷尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。原研药由爱尔兰生物制药公司Jazz制药生产，价格约为5310美元一盒。患者可以在国际医疗机构或通过合法途径购买该药物。