去纤苷（Defitelio）是一种重要的药物，用于治疗造血干细胞移植后出现的严重肝静脉闭塞病（VOD）。该药物由爵士制药有限公司生产，其主要成分是一种脱氧核糖核酸衍生物抗凝剂，能够增加血液中血凝块的分解，并保护血管内壁的细胞。去纤苷于2016年3月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Defitelio。

去纤苷（Defitelio）的详细说明书

适应症

去纤苷主要用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。该药物通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

用法用量

去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病（VOD）消失或最多60天。

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，应确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。在2小时内持续静脉注射去纤苷。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生建议。如果患者出现严重的不良反应或无法耐受当前剂量，医生可能会调整剂量或暂停治疗。在某些情况下，可能需要减少剂量或延长给药间隔。

用药注意事项

禁忌症

去纤苷（Defitelio）与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用会增加出血风险，因此应避免同时使用这些药物。老年人使用去纤苷的临床研究数据有限，因此在老年患者中使用时应谨慎。

不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。其他可能的不良反应还包括过敏反应、注射部位反应、感染、贫血和电解质紊乱等。如果患者出现任何严重的不良反应，应立即通知医生。

储存与制备

去纤苷的小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

制备方法如下：首先根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）确定去纤苷的剂量（mg）和瓶数。然后计算所需的去纤苷体积，从药瓶中提取该体积，并将其添加到装有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度为4mg/mL-20mg/mL。轻轻混合输液溶液。在溶液和容器允许的情况下，给药前应目视检查注射药物是否有颗粒物质和变色。只能使用没有可见颗粒的透明溶液。根据稀释剂的种类和数量，稀释后的溶液的颜色可能从无色到淡黄色不等。