去纤苷（Defibrotide），商品名为Defitelio，是一种用于治疗严重的肝小静脉闭塞病（VOD）的药物，尤其适用于造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。本文将详细介绍去纤苷的说明书、医保政策、价格、疗效及副作用，以帮助患者更好地了解和使用这一药物。

去纤苷（Defibrotide）说明书

基本信息

去纤苷（Defibrotide）是一种单链寡核苷酸混合物，由意大利生物制药公司Jazz Pharmaceuticals生产。该药物于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，2016年3月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。去纤苷的主要成分是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物，能够通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，从而改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，缓解肝静脉闭塞病（VOD）的症状。

适应症

去纤苷主要用于治疗严重的肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），尤其是造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。临床试验结果显示，去纤苷显著提高了VOD患者的生存率，且耐受性良好。

用法用量

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天，如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至VOD消失或最多60天。

去纤苷必须在输注前稀释。使用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）稀释至4mg/mL-20mg/mL的浓度。稀释后的溶液应在2小时内给药。在给药前后，应立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

价格与医保

去纤苷的价格约为5310美元一盒。目前，去纤苷尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上没有仿制药。因此，患者需要自费购买此药物，费用较高。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷。在使用去纤苷期间，需密切监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。需密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养，因为可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血。去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但老年患者的数据尚不充分，需谨慎使用。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。因此，在联合使用这些药物时，应密切监测患者的凝血功能和出血风险，并根据具体情况调整剂量。

不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在使用去纤苷期间，患者应定期进行血液检查和生命体征监测，以便及时发现并处理不良反应。