




奥贝胆酸(OCALIVA)是一种用于治疗特定肝脏疾病的药物,主要针对无肝硬化或无门脉高压证据的成年原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者。PBC是一种慢性胆汁淤积性肝病,其特征是肝内进行性非化脓性、破坏性小胆管炎,最终导致肝硬化和肝衰竭。奥贝胆酸通过其特定的作用机制,帮助改善这类患者的肝脏状况。
奥贝胆酸的主要作用机制是通过激活法尼醇X受体(FXR),这是一种核受体,能够调节胆汁酸代谢、炎症和纤维化过程。通过激活FXR,奥贝胆酸能够降低碱性磷酸酶(ALP)的水平,从而减轻胆汁淤积的症状。此外,它还能改善肝功能指标,延缓疾病进展。
临床研究表明,奥贝胆酸在降低ALP水平方面表现出显著的效果。然而,关于其是否能提高患者存活率或显著改善疾病相关症状,目前尚无确凿证据。奥贝胆酸的持续批准可能取决于后续验证性试验中对临床效益的进一步验证和描述。
奥贝胆酸的适应症是在ALP水平降低的基础上获得批准的。它适用于无肝硬化或代偿性肝硬化的成年PBC患者,尤其是对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受熊去氧胆酸的患者。奥贝胆酸可以与熊去氧胆酸联合使用,也可以作为单药治疗。
正确使用奥贝胆酸(OCALIVA)对确保疗效和减少不良反应至关重要。以下是一些重要的用药注意事项和禁忌事项。
剂量调整
奥贝胆酸的初始剂量为每天5毫克,持续3个月。对于耐受药物但初始治疗3个月后ALP和/或总胆红素浓度降低不充分的患者,可以增加至每天10毫克。不建议初始剂量每天10毫克,因为这会增加瘙痒的风险。如果患者出现肝功能失代偿的证据,如腹水、黄疸、静脉曲张出血或肝性脑病,应永久停止治疗。
严重瘙痒管理
严重瘙痒是奥贝胆酸的常见不良反应之一。如果出现严重瘙痒,可以考虑添加抗组胺药或胆汁酸螯合剂。在使用胆汁酸螯合剂前或后至少4小时(或尽可能长的间隔)使用奥贝胆酸。如果患者无法耐受每天5毫克的剂量,可以减少至每隔一天5毫克。如果患者无法耐受每天10毫克的剂量,可以减少至每天5毫克。必要时可以暂停治疗长达2周,然后以减少的剂量重新开始用药。
监测肝功能
使用奥贝胆酸治疗期间,应定期监测肝功能指标,包括总胆红素、直接胆红素和凝血酶原时间。如果出现肝功能异常,应及时调整治疗方案。对于伴有代偿性肝硬化、自身免疫性肝炎、酒精性肝病或其他严重并发症的患者,应特别密切监测。
肝功能损伤患者
失代偿性肝硬化患者(如Child-Pugh B级或C级)、既往发生过失代偿事件的患者或有门脉高压迹象的代偿性肝硬化患者(如腹水、胃食管静脉曲张、持续性血小板减少)禁用奥贝胆酸。其他肝功能损伤患者的用药剂量调整应根据具体情况由医生决定。
孕妇和哺乳期女性
关于妊娠期使用奥贝胆酸的临床数据有限,因此建议孕妇在医生指导下使用。哺乳期女性应权衡母乳喂养对婴儿的益处和奥贝胆酸对母亲的临床需求,以及药物对母乳喂养婴儿的潜在不利影响。
儿童患者
奥贝胆酸在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定,因此不建议用于儿童。
温度控制
奥贝胆酸应储存在20℃至25℃的环境中,允许偏差为15℃至30℃。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中,冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化,影响其治疗效果。
防潮防湿
选择干燥、通风良好的地方存放奥贝胆酸,防止药物受潮。湿度的变化也可能对奥贝胆酸的稳定性产生负面影响。储存时,要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换,保持产品的质量。
避光保存
奥贝胆酸应远离阳光直射,光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物,或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
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