米伐木肽（Mepact/Mifamurtide）是由日本武田制药研发的一种用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤的药物。这种药物在2004年被欧洲药品管理局（EMA）指定为孤儿药，并于2009年在欧洲上市。骨肉瘤是一种罕见但致命的疾病，主要影响儿童和青少年，米伐木肽的出现为这类患者带来了新的希望。

米伐木肽（Mepact/Mifamurtide）的详细介绍

药物背景与作用机制

米伐木肽是一种多层脂质体，其核心成分是胞壁三肽磷脂酰乙醇胺（L-MTP-PE），这是一种MDP的衍生物，由MTP和DPPE复合而成。米伐木肽通过激活单核细胞和巨噬细胞来发挥其抗肿瘤作用。这些细胞在被激活后会释放具有潜在杀瘤作用的化学物质，从而杀灭肿瘤细胞。

临床研究与疗效

一项针对678名患者（年龄范围从1.4岁到30.6岁）的随机III期研究显示，米伐木肽联合化疗显著提高了患者的6年总生存期，并使死亡风险相对降低了28%。与单纯化疗相比，米伐木肽联合化疗导致质量调整生命年（QALY）增量增加1.57（QALY预期值相对增加16.3%）。此外，米伐木肽加化疗增加的生命年数（LYG）为1.96年，LYG人的预期寿命相对增加了15.7%。

适应症与用法用量

米伐木肽适用于儿童、青少年和年轻成人，用于治疗肉眼完全手术切除后的高分级、可切除、非转移性骨肉瘤。该药物通过静脉输注与术后多剂化疗联合使用。推荐的用药剂量为2 mg/m²体表面积，切除后应作为辅助治疗给药，每周2次，至少间隔3天，持续12周，随后每周1次治疗，再持续24周，36周内共输注48次。

用药注意事项与日常管理

特殊人群的用药指导

对于超过30岁的成人，由于缺乏足够的临床数据，目前没有足够的证据推荐米伐木肽在这一年龄段的患者中使用。对于轻度至中度肾损害（肌酐清除率≥30 mL/min）或肝损害（Child-Pugh A级或B级）的患者，米伐木肽的药代动力学无明显影响，无需进行剂量调整。然而，中度肝损害患者的药代动力学变异性较大，且安全性数据有限，建议这些患者慎用米伐木肽。

常见副作用与管理

米伐木肽的常见副作用通常为轻度至中度，包括暂时性中性粒细胞减少症，这通常与化疗联合使用时出现。在健康成人或患有NOS的骨肉瘤患者中，服用米伐木肽后的数小时内，观察到促炎分子（如TNF-α、IL-6和IL-1β）的血浆水平以及C反应蛋白和新蝶呤等其他免疫刺激指标升高。如果出现严重的不良反应，应及时就医。

药物储存与价格

米伐木肽的规格为4毫克/瓶，每盒1瓶，价格大约为2088美元。该药物需要在冷藏条件下保存，避免阳光直射和高温。在使用前，应仔细阅读说明书，并按照医生的指导进行用药。

总结

米伐木肽（Mepact/Mifamurtide）作为一种创新的治疗骨肉瘤的药物，显著提高了患者的生存率和生活质量。正确使用和管理该药物，可以最大限度地发挥其疗效，减少不良反应。患者在使用过程中应遵循医生的建议，定期进行检查，以确保治疗效果和安全性。