阿米吡啶（Firdapse），又名amifampridine，是由BioMarin公司研发的一种非特异性、电压依赖性的钾（K+）通道阻滞剂。该药物主要用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），这是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经与肌肉之间的信号传递，导致肌肉无力和疲劳。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症和用法用量。

适应症

Lambert-Eaton肌无力综合征

阿米吡啶适用于6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。这种疾病的特点是神经肌肉接头处的信号传递障碍，导致患者出现肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，增加神经末梢释放乙酰胆碱，从而改善肌肉力量和运动能力。

适应人群

阿米吡啶主要适用于存在Lambert-Eaton肌无力综合征的6岁以上的儿童以及成人。在临床试验中，阿米吡啶已被证明对这一特定群体有效且相对安全。然而，对于有癫痫发作史的患者，禁用阿米吡啶，因为该药物可能会诱发癫痫发作。

疗效和安全性

多项临床研究表明，阿米吡啶能够显著改善LEMS患者的肌肉力量和生活质量。患者在治疗过程中应定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。常见的不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。

用法用量

成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量

针对成人和6岁及以上儿童患者的阿米吡啶推荐剂量方案如下：建议的起始剂量为每日15mg至30mg，分次给药（每天3-4次）。最大单次剂量为20mg，每日剂量不得超过80mg。具体的剂量调整应根据患者的具体情况和医生的建议进行。

特殊人群的剂量调整

肾功能受损的患者

对于肾功能不全的患者，推荐的起始剂量是最低推荐的起始日剂量（即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人患者每日15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg，分次口服）。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。

肝功能受损的患者

对于任何程度肝功能损害的患者，推荐的起始剂量也是最低推荐的起始日剂量（即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每日15mg，体重小于45kg的儿童患者为每日5mg，分次口服）。患者应密切监测不良反应，必要时调整治疗方案。

NAT2低代谢者

对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量同样是每日最低推荐起始剂量（即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg），分次口服。应密切监测患者的不良反应。

用药注意事项

阿米吡啶的使用需遵循医生的指导，不得自行调整剂量或停药。患者在治疗期间应定期进行肝功能和肺部状况的监测。同时，应注意以下几点：

• 阿米吡啶可能会导致癫痫发作，特别是在没有癫痫发作史的患者中，发生率约为2%。因此，有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。
• 如果患者出现过敏反应，应立即停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。
• 孕妇和哺乳期妇女在使用阿米吡啶前应咨询医生，目前尚无关于这些人群使用阿米吡啶与发育风险相关的数据。
• 老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。
• 与其他可能降低癫痫发作阈值的药物合用时，应特别小心，以避免增加癫痫发作的风险。
• 阿米吡啶可以通过口腔或饲管给药，但需要制备1mg/mL悬浮液时，应严格按照说明书操作。

日常注意事项

除了遵守上述用药注意事项外，患者在日常生活中还应注意以下几点：

• 保持良好的生活习惯，如规律作息、均衡饮食、适量运动，以增强身体免疫力。
• 避免接触已知的过敏原和刺激物，以减少过敏反应的风险。
• 定期复查，密切关注病情变化，如有不适及时就医。
• 避免与他人共用药物，以免发生交叉感染或其他不良反应。
• 妥善保管药物，避免儿童误食。

阿米吡啶作为一种有效的治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的药物，其合理使用和注意事项对于确保患者的安全和疗效至关重要。希望本文能为患者提供有益的信息，帮助他们更好地管理和控制病情。