阿米吡啶（Firdapse）是一种用于治疗6岁及以上成人和儿童患者Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。Lambert-Eaton肌无力综合征是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉传导，从而改善患者的症状。

阿米吡啶（Firdapse）amifampridine的基本信息

药物概述

阿米吡啶是由美国BioMarin公司研发生产的，于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市。该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，因此患者需要通过正规的医疗服务机构进行购买。每盒阿米吡啶的价格约为3270美元，规格为10mg×100粒。

药物成分和剂型

阿米吡啶的主要活性成分是amifampridine，每片含有10mg。药片呈白色至灰白色，圆形，并标有特定的功能评分。每块药片未得分的一面刻有“CATALYST”，得分的一面刻有“211”和“10”字样。阿米吡啶的剂型为片剂，可空腹服用。

适应症

阿米吡啶主要用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，表现为肌肉无力和疲劳，尤其是下肢肌肉。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉传导，从而改善患者的症状，提高生活质量。

阿米吡啶（Firdapse）amifampridine的用药注意事项

剂量信息

针对成人和6岁及以上的儿童患者的阿米吡啶推荐剂量方案，建议咨询医学顾问。对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量，即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg，分次口服。

特殊人群用药

对于肾功能不全的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。根据临床疗效和耐受性，考虑对肾功能损害患者调整剂量或停药。对于任何程度肝功能损害的患者，应以最低的推荐初始日剂量开始使用阿米吡啶，并应监测患者的不良反应。

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应（>10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。如果患者在使用过程中出现严重的不良反应，应及时就医。

阿米吡啶可能会导致癫痫发作。在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为2%。许多患者正在服用可能降低癫痫发作阈值的药物或共病。因此，有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

日常注意事项

患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，阿米吡啶应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。

阿米吡啶的有效期为24个月，患者应注意药品的有效期限，避免使用过期药物。此外，孕妇和哺乳期妇女在使用阿米吡啶前应咨询医生，因为目前尚无足够的数据证明其对胎儿和母乳喂养婴儿的安全性。