阿米吡啶（Amifampridine），商品名为Firdapse，是一种专门用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头的功能，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过特异性阻断神经元膜上的钾通道，增强神经冲动的传递，从而改善患者的症状。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

阿米吡啶的适应症、作用与功效

适应症

阿米吡啶主要用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉无力和疲劳。该疾病是由免疫系统错误地攻击神经肌肉接头处的电压门控钙通道引起的，导致神经信号传递障碍。阿米吡啶通过改善这种信号传递，帮助缓解患者的症状。

作用与功效

阿米吡啶属于电压门控钾通道靶向调节剂，其主要机制是通过特异性阻断神经元膜上的钾通道，抑制钾离子外流，延长动作电位复极过程。这有助于增强突触前膜钙离子内流，促进乙酰胆碱囊泡释放，从而提高神经肌肉接头处的信号传递效率。这种作用机制使得阿米吡啶能够显著改善LEMS患者的肌肉力量和运动能力。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量方案如下：

• 成人和体重≥45kg的儿童患者：每日15-30mg，分3-4次口服。最大单次剂量为20mg，每日总剂量不超过80mg。
• 体重<45kg的儿童患者：每日5mg，分次口服。
• 肾功能受损的患者：以最低推荐日初始剂量15mg开始，根据临床效果和耐受性调整剂量。
• NAT2低代谢患者：以最低推荐日初始剂量15mg开始，监测不良反应。
• 肝功能受损的患者：以最低推荐日初始剂量15mg开始，监测不良反应。

阿米吡啶可以空腹服用，当患者需要的剂量小于5mg/mL，吞咽片剂有困难，或需要喂食管时，可以制备1mg/mL的悬浮液。具体制备方法为：将所需数量的片剂放入50至100ml的容器中，每片加入10ml无菌水，等待5分钟，再充分摇晃30秒。悬浮液制备后，可使用口腔注射器通过口腔或饲管抽取并施用正确的剂量。

用药注意事项

癫痫风险

阿米吡啶可能会导致癫痫发作，尤其是在没有癫痫发作史的患者中。临床数据显示，按照推荐剂量服用阿米吡啶的患者中，癫痫发作的发生率约为2%。许多患者正在服用其他可能降低癫痫发作阈值的药物或存在共病。癫痫发作可能是剂量依赖性的。因此，治疗期间如果患者出现癫痫发作，应考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

超敏反应

虽然在临床试验中尚未报告阿米吡啶引发的超敏反应和过敏反应，但如果患者出现过敏症状，应立即停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。

特殊人群用药

阿米吡啶在孕妇、哺乳期妇女、老年人和儿童中的使用需特别注意：

• 孕妇：尚无关于孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据，孕妇应谨慎使用。
• 哺乳期妇女：目前没有关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据，哺乳期妇女应慎用。
• 老年人：阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的65岁及以上的受试者，老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。
• 儿童：阿米吡啶治疗LEMS的安全性和有效性已在6岁及以上的儿科患者中得到证实。

在使用阿米吡啶时，患者应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。