




Duvyzat是一种新型的非甾体药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。本文将详细介绍Duvyzat的医保价格、作用功效、用法用量及注意事项,帮助患者更好地了解和使用这一药物。
Duvyzat目前在全球范围内仅以原研药形式销售,尚未进入中国市场。根据最新的市场价格,Duvyzat的规格为140ml,价格约为59700美元一盒。由于DMD主要影响年轻男性,目前该药物尚未在中国上市,也未纳入中国医保体系,市面上暂无仿制药。
Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂 givinostat盐酸盐一水合物,通过调节HDAC的活性来发挥治疗效果。Duvyzat是美国第八种批准上市的DMD疗法,也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat能够改善肌肉功能,延缓疾病进展,提高患者的生活质量。
Duvyzat适用于6岁及以上的DMD患者。DMD是一种遗传性疾病,主要影响男性的肌肉力量和功能,导致进行性肌肉退化和无力。Duvyzat通过抑制HDAC活性,调节基因表达,从而减轻症状和延缓病情进展。
在使用Duvyzat前,必须评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。如果患者血小板计数低于150×10⁹/L,则不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测上述指标,以便根据情况调整剂量。若患者出现皮下瘀点、异常出血等症状,应尽快就医。
在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/分升时,应采取饮食干预及考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能导致心血管风险增加,因此监测和管理尤为重要。
Duvyzat可能会导致心电图变化,特别是QTc间期延长,这可能增加心律失常(如扭转性室速)的风险。在使用Duvyzat前,应对有心脏疾病史或正在使用可导致QT间期延长药物的患者进行心电图检查。治疗期间和临床指征出现时,应密切监测心电图。若QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms,应暂停使用Duvyzat。
Duvyzat可能导致消化道症状,如腹泻、恶心、呕吐和腹痛。对于出现中度或重度腹泻的患者,应考虑使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。症状持续者需停药。
给药前,应将药品瓶充分摇匀(建议摇晃至少30秒,瓶体以180°翻转),直至悬液混合均匀。视觉确认悬液均匀后,使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积,将药品直接口服,不建议与其他液体混合使用。
若漏服一剂,患者应按原计划继续给药,切勿补服双倍剂量。如果漏服时间较长,应咨询医生,根据医生的建议调整用药方案。
通过以上详细的说明,希望患者能够更好地了解Duvyzat的使用方法和注意事项,从而更安全有效地使用这一药物。如果有任何疑问或不适,应及时咨询医生。
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