吉维诺司他（Duvyzat）是由Italfarmaco Group的子公司ITF Therapeutics研发的一种非甾体药物，于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗所有杜氏肌营养不良症（DMD）基因变异的患者。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童，表现为肌肉逐渐退化和无力。Duvyzat是首个被批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非甾体药物，其主要作用机制是通过抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）来减缓疾病的进展。

基本信息

药物名称与规格

吉维诺司他的中文名称为吉维诺司他，英文名称为Duvyzat，其他别称包括Givinostat。该药物的规格为140ml，价格约为59,700美元一盒。Duvyzat是一种口服混悬液，呈白色至微偏白或略呈粉红色，带有桃奶油味。

上市与医保信息

Duvyzat尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，目前市面上没有仿制药。Duvyzat于2024年3月21日在美国获得批准并上市，成为美国第八种获批用于治疗DMD的疗法。该药物已获得优先审查和快速通道指定，同时被授予孤儿药和罕见儿科疾病称号。

适应症与靶点

Duvyzat适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种由DMD基因突变引起的X连锁隐性遗传病，主要影响骨骼肌和心肌。Duvyzat通过抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的活性来发挥治疗效果，从而减缓肌肉退化的进程。

用药注意事项

启动前的评估与检测

在启动Duvyzat治疗前，必须进行一系列评估与检测，以确保药物的安全性和有效性。首先，需要获取并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。如果患者的血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗。此外，对于既往存在心脏疾病或正在使用可能导致QT间期延长药物的患者，应在起始治疗前、合用期间及临床指征出现时采集心电图。

剂量调整与不良反应

Duvyzat的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体推荐剂量如下：
- 体重10公斤至不足20公斤的患者：每次剂量为22.2mg，约2.5ml，每日两次。
- 体重20公斤至不足40公斤的患者：每次剂量为31mg，约3.5ml，每日两次。
- 体重40公斤至不足60公斤的患者：每次剂量为44.3mg，约5ml，每日两次。
- 体重60公斤及以上的患者：每次剂量为53.2mg，约6ml，每日两次。

若患者出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：
- 血小板计数低于150×10⁹/L（经两次检测，间隔一周）。
- 中度或重度腹泻。
- 空腹状态下甘油三酯水平大于300mg/分升（经两次检测，间隔一周）。

配制与给药操作

在给药前，请将药品瓶充分摇匀，建议摇晃至少30秒，瓶体以180°翻转，直至悬液混合均匀。视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积。将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。若漏服一剂，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。

不良反应管理

Duvyzat可能引起以下不良反应，且均具有剂量依赖性：
- 血液系统：血小板减少（部分患者甚至出现与出血相关的表现，如鼻出血、皮下瘀斑等）、贫血及中性粒细胞减少。
- 消化系统：腹泻（在临床试验中约37%的患者出现，其中极少数为重度）、恶心及呕吐（患者中约32%出现）、腹痛。
- 心血管系统：QTc间期延长，可能增加发生心律失常（如扭转性室速）的风险。

为了有效管理这些不良反应，建议定期监测患者的血小板计数、血清甘油三酯水平和心电图。若出现严重不良反应，应及时调整剂量或停药，并咨询医生。