Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一款专为杜氏肌营养不良症（DMD）设计的非甾体药物。这款药物由意大利制药公司Italfarmaco Group的子公司ITF Therapeutics研发，于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并迅速在美国上市。Duvyzat的主要作用机制是通过抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC），从而发挥其抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性。以下是关于Duvyzat的详细说明书。

Duvyzat概述

基本信息

Duvyzat是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的非甾体药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，表现为肌肉逐渐退化和无力。Duvyzat是第一个被批准用于治疗所有遗传变异类型的DMD患者的非甾体药物，这使得它在治疗DMD方面具有重要意义。

作用机制

Duvyzat的主要成分是吉维诺司他（Givinostat），这是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。HDAC抑制剂通过阻止组蛋白的去乙酰化过程，影响基因表达，从而减少炎症反应、抑制血管生成和减缓肿瘤生长。在DMD患者中，Duvyzat通过调节这些过程，有助于延缓肌肉退化的进程，改善患者的运动能力和生活质量。

适应症

Duvyzat适用于6岁及以上的DMD患者。临床试验结果显示，Duvyzat能够显著改善患者的运动能力。在接受治疗的第18个月，患者的爬楼梯时间显著缩短，从安慰剂组的3.03秒减少到1.25秒。此外，患者在NorthStar门诊评估量表（NSAA）上的得分也有所提高。

Duvyzat的上市为DMD患者提供了一种新的治疗选择，特别是那些不适合或不能耐受类固醇治疗的患者。

用药注意事项

剂量和给药方式

使用前，应先将Duvyzat混悬液瓶倒置180°，摇晃至少30秒，以确保混悬液的均匀性。然后使用带有刻度的口服注射器，准确测量对应于处方剂量的混悬液体积。Duvyzat的推荐剂量为每日两次，每次140毫升。患者应严格遵循医生的指导，按时按量服用。

不良反应及处理

Duvyzat的常见不良反应包括脂代谢异常、心电图变化、消化道症状等。具体表现为血清甘油三酯升高（超过300mg/dL）、QTc间期延长、中度至重度腹泻等。如果患者出现这些不良反应，应立即联系医生。对于血清甘油三酯持续升高的患者，可能需要调整剂量或停药。对于QTc间期延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms的患者，应暂停使用Duvyzat。

特殊人群用药

孕妇：动物实验显示，Duvyzat可能导致胎儿损伤，但DMD主要影响男性，因此缺乏人体研究数据。孕妇应避免使用Duvyzat。

哺乳期女性：DMD主要影响男性，因此缺乏Duvyzat在哺乳期女性中的研究数据。理论上可能存在乳汁分泌风险，哺乳期女性应谨慎使用。

儿童使用：目前尚无6岁以下儿童使用Duvyzat的安全性和有效性数据，因此不建议用于6岁以下儿童。

老年人使用：DMD主要影响年轻男性，因此缺乏老年人使用Duvyzat的数据。老年人使用时应谨慎，并密切监测不良反应。

肾功能损害：目前尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。

肝功能损害：目前尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测肝功能。

以上内容提供了关于Duvyzat的详细说明书，希望对患者和医疗专业人士有所帮助。使用Duvyzat时，务必遵循医生的指导，定期进行必要的检查和监测，以确保安全和疗效。