Duvyzat（通用名：givinostat）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新型非甾体药物。该药物于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并正式上市。Duvyzat通过抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC）发挥其抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，从而改善DMD患者的肌肉功能。本文将详细介绍Duvyzat的用药说明，帮助患者更好地理解和使用这一重要药物。

用药说明

Duvyzat的正确使用对患者的疗效至关重要。以下是关于Duvyzat的详细用药说明，包括推荐剂量、配制与给药操作、以及漏服处理。

推荐剂量

Duvyzat的剂量需根据患者的体重来确定。具体的剂量调整如下：

• 体重 40公斤至不足 60公斤患者：
  • 首次调整：剂量降至 31mg（约 3.5ml）
  • 第二次调整：剂量降至 26.6mg（约 3ml）
• 体重 60公斤及以上患者：
  • 首次调整：剂量降至 39.9mg（约 4.5ml）
  • 第二次调整：剂量降至 35.4mg（约 4ml）

若首次调整后不良反应仍持续，应执行第二次调整；若第二次调整后仍无法缓解，则建议停药。

配制与给药操作

在给药前，请仔细按照以下步骤操作：

1. 将药品瓶充分摇匀，建议摇晃至少 30秒，瓶体以 180°翻转，直至悬液混合均匀。
2. 视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积。
3. 将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。

正确配制和给药可以最大限度地提高药物的疗效并减少不良反应的发生。

漏服处理

如果患者忘记服用一剂Duvyzat，应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。漏服后继续按时服用下一剂即可。

用药注意事项

为了保证Duvyzat的安全性和有效性，患者在使用过程中应注意以下几点：

心脏方面注意事项

Duvyzat可能引发QTc间期延长，对于患有潜在心脏病或合并用药延长QTc间期的患者，应进行心电图检查，并根据临床指征重复检查。这有助于及时发现并处理心脏相关的问题。

肝肾功能监测

Duvyzat的代谢与排泄涉及肝肾，肝肾功能不全患者需个体化调整剂量并加强监测，以降低毒性风险。轻中度肝功能损害患者的剂量调整方法已在前文提到。

常见不良反应及其管理

Duvyzat可能引起以下不良反应，且均具有剂量依赖性：

• 血液系统：血小板减少（部分患者甚至出现与出血相关的表现，如鼻出血、皮下瘀斑等）、贫血及中性粒细胞减少。
• 消化系统：腹泻（在临床试验中约 37%的患者出现，其中极少数为重度）、恶心及呕吐（患者中约 32%出现）、腹痛。

如果患者出现上述不良反应，应及时联系医生，以便调整治疗方案或采取相应的管理措施。

通过以上详细的用药说明和注意事项，患者可以更好地理解和使用Duvyzat，从而最大限度地发挥其治疗效果，减少不必要的风险。希望每位患者都能在医生的指导下，安全有效地使用这一重要药物。