Duvyzat是一种新获批的非甾体药物，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。本文将详细介绍Duvyzat的医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项，帮助患者更好地了解这一新型治疗药物。

Duvyzat概述

医保价格

Duvyzat目前尚未在中国上市，也未进入中国医保体系。根据国际市场信息，Duvyzat的价格约为59,700美元一盒，规格为140ml。该价格可能会因市场和政策变动而有所调整。

适应症

Duvyzat适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性的肌肉功能，导致肌肉逐渐退化和无力。Duvyzat是美国第八种批准上市的DMD疗法，也是第一种被批准用于治疗所有遗传变异DMD患者的非甾体药物。

用法用量

Duvyzat的推荐剂量基于患者实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体推荐剂量如下：

• 体重10公斤至不足20公斤患者：剂量为22.2mg，对应口服悬液体积约2.5ml。
• 体重20公斤至不足40公斤患者：剂量为31mg，对应口服悬液体积约3.5ml。
• 体重40公斤至不足60公斤患者：剂量为44.3mg，对应口服悬液体积约5ml。
• 体重60公斤及以上患者：剂量为53.2mg，对应口服悬液体积约6ml。

若出现不良反应，应根据具体情况调整剂量。例如，血小板计数低于150×10⁹/L、中度或重度腹泻、空腹状态下甘油三酯水平大于300mg/分升等情况时，应考虑调整剂量或停药。

用药注意事项

血液学监测

Duvyzat可能导致血小板减少和其他骨髓抑制体征，包括血红蛋白减少和中性粒细胞减少。因此，治疗前和治疗期间应定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常，应及时调整剂量或考虑停药。患者若出现皮下瘀点、异常出血等相关症状，应尽快就医。

脂质监测

治疗前和治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。部分患者检测数值可能超过300mg/分升，需要进行饮食干预并考虑调整剂量。持续高甘油三酯水平可能增加心血管风险。

消化道症状

约37%的患者在使用Duvyzat时可能出现腹泻，其中极少数为重度。约32%的患者可能出现恶心和呕吐。对于中度或重度腹泻，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。症状持续者需停药。

心脏安全

Duvyzat可能引起QTc间期延长，增加发生心律失常（如扭转性室速）的风险。避免在存在心律失常风险的患者中使用，如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱等。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。若QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停使用Duvyzat。

特殊人群用药

由于DMD主要影响男性，Duvyzat在孕妇、哺乳期女性、6岁以下儿童和老年人中的应用数据有限。动物实验显示，givinostat可能对胎儿造成损伤，但尚无充足的人体研究数据。肾功能和肝功能损害患者使用Duvyzat时，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。

药物相互作用

Duvyzat为弱型肠道CYP3A4抑制剂，使用时应密切监测与口服CYP3A4敏感底物合用时的药物血药浓度。同时，Duvyzat对肾脏摄取转运蛋白OCT2具有弱抑制作用，对于依赖该途径排泄的药物，应注意可能发生的血药浓度变化。应避免与其他已知可延长QTc间期的药物合用，如确需联合使用，必须在起始及合用期间密切监测心电图。

配制与给药操作

给药前，应将药品瓶充分摇匀（建议摇晃至少30秒，瓶体以180°翻转），直至悬液混合均匀。视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积。将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。若漏服一剂，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。

存储方法

Duvyzat应存放于20°C至25°C（68°F至77°F）的室温环境，允许短暂温度波动至15°C至30°C。切勿冷冻，药品应保持直立存放。开瓶后60天内使用完毕，超期未用部分应予以丢弃。