阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme），英文名称为 dornase alfa，是一种用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的创新药物。该药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻与囊性纤维化相关的症状。Pulmozyme 尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

药品基本信息

通用名称和别称

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为 Pulmozyme，其他别称包括 dornase alfa。这种药物主要用于治疗囊性纤维化患者的肺功能改善。

规格和价格

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的规格为 2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为 1350美元一盒。由于该药物尚未在中国上市，因此购买时需注意其进口渠道和价格波动。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在 FVC（用力肺活量）≥预测的 40% 的 CF 患者中，每天给药阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂已被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

适应靶点

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的适应靶点为 DNase I，通过分解细胞外 DNA 来降低痰液的粘弹性，从而改善患者的呼吸功能。

用药注意事项

药物检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂之前，应先检查每个样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开安瓿，必须立即使用或丢弃。请勿将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物稀释或混合，以免导致药物的不良理化和/或功能变化。

推荐剂量和用法

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入药物。推荐剂量为 2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。雾化器的选择和使用应遵循制造商的说明书。

特殊人群用药

对于孕妇，目前没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。对于哺乳期女性，尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。老年人群的用药情况尚不明确，因为囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人。

不良反应

在 CF 患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC 下降≥10%、发烧和呼吸困难。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有药物相互作用。然而，患者在使用过程中仍应告知医生正在使用的其他药物，以避免潜在的药物相互作用。

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品应存放在 2°C 至 8°C 的冷藏温度下，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的样品。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C 至 28°C）超过 60 小时，请勿使用。

有效期

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的有效期为 24 个月。

药代动力学

阿法脱氧核糖核酸酶预计会被存在于生物体液中的蛋白酶代谢。一项人体静脉注射剂量研究表明，阿法脱氧核糖核酸酶的消除半衰期为 3-4 小时。