Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是由dornase alfa组成的药物，适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。该药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻与囊性纤维化相关的症状。

基本概述

别称与规格

阿法脱氧核糖核酸酶的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称还包括dornase alfa。规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。

上市与医保信息

阿法脱氧核糖核酸酶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。该药物在美国已获得FDA批准，并广泛用于囊性纤维化患者的治疗。

适应症

Pulmozyme适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在FVC≥预测的40%的CF患者中，每天给药Pulmozyme也被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

Pulmozyme通过分解DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善患者的呼吸功能和生活质量。临床研究表明，使用Pulmozyme可以显著提高患者的肺功能，减少急性加重的频率，并降低住院率。

用药注意事项

药物检查与使用

在使用Pulmozyme前，应检查每个样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应立即丢弃该样品。一旦打开安瓿，必须立即将全部药液使用完毕或丢弃，不得留存。

雾化器的使用

Pulmozyme需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理，该空气压缩机应具有足够的空气流量，并配备喷嘴或合适的面罩。也可以通过振动筛孔雾化器管理Pulmozyme。eRapid雾化器系统应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入Pulmozyme的年轻患者。

在使用雾化器时，应严格按照制造商的说明书操作，包括清洁和消毒程序。每次使用后，应彻底清洗雾化器并晾干，以避免污染和交叉感染。

不良反应与特殊人群用药

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。这些不良反应通常较轻微，不会影响治疗的继续进行。

对于孕妇，没有证据表明Pulmozyme会对胎儿造成伤害。然而，孕妇在使用Pulmozyme前应咨询医生。哺乳期女性目前尚不清楚Pulmozyme是否存在于人乳中，因此在使用前也应咨询医生。

儿童患者使用Pulmozyme的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。老年人使用Pulmozyme的数据不足，因此在使用前应谨慎评估。