阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme），又称为 dornase alfa，是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的创新药物。通过降低黏稠黏液的积聚，Pulmozyme 显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的基本信息、适应症、用法用量、不良反应及注意事项。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)详细介绍

基本信息

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）是一种针对囊性纤维化（CF）患者的吸入剂。其主要成分是 dornase alfa，一种重组的人类 DNase I 酶，能够降解肺部积聚的 DNA，从而减少黏液的黏稠度，改善呼吸功能。Pulmozyme 的规格为 2.5mg/2.5mL * 30 支装，价格约为 1350 美元一盒。目前，该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症

Pulmozyme 主要适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在肺活量占预计值 40% 及以上的 CF 患者中，每日一次使用 Pulmozyme 被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。此外，Pulmozyme 还能显著提高患者的生活质量，减少住院次数。

用法用量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入 Pulmozyme，药物推荐剂量为 2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。雾化器的使用方法如下：

• 需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理 Pulmozyme 吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理 Pulmozyme 吸入剂。
• 与 Pulmozyme 吸入剂一起使用的推荐喷射喷雾器或振动筛孔雾化器请参见表 1。目前没有数据支持 Pulmozyme 吸入剂与其他雾化器系统的管理。
• eRapid 雾化器系统应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入 Pulmozyme 吸入剂的年轻患者。

在使用前，每个 Pulmozyme 吸入剂样品应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。请勿将 Pulmozyme 吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合，以免导致不良理化和/或功能变化。

用药注意事项

不良反应

在 CF 患者的临床试验中，Pulmozyme 最常见的不良反应（发生在≥3%的接受 Pulmozyme 治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC 下降≥10%、发烧和呼吸困难。如果出现这些不良反应，应及时咨询医生。

特殊人群用药

关于特殊人群的用药情况如下：

• 孕妇：没有证据表明 Pulmozyme 会对胎儿造成伤害，但建议孕妇在使用前咨询医生。
• 哺乳期女性：目前尚不清楚 Pulmozyme 是否存在于人乳中，哺乳期女性在使用前也应咨询医生。
• 儿童：Pulmozyme 联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。
• 老年人：囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，因此目前在 Pulmozyme 的临床研究中，没有足够数量的 65 岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

药物相互作用

现有数据表明，Pulmozyme 与临床上重要的药物并没有药物相互作用。然而，患者在使用 Pulmozyme 期间仍应告知医生所有正在使用的药物，以避免潜在的相互作用。

贮存方法

Pulmozyme 应在 2°C 至 8°C 的冷藏温度下保存，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的药物。在运输过程中，应保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C 至 28°C）超过 60 小时，请勿使用。

通过以上详细介绍，希望患者和医生能够更好地了解阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）的作用机制、适应症、用法用量及注意事项，从而为囊性纤维化患者提供更有效的治疗方案。