卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。卡普赛珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

卡普赛珠单抗的功效和适应症

主要功效

卡普赛珠单抗的主要功效在于其能够特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板的结合，从而有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗。这一机制使得卡普赛珠单抗成为治疗 aTTP 的理想选择。在临床试验中，卡普赛珠单抗与传统的血浆交换和免疫抑制治疗联合使用，显示出了显著的效果，包括：

• 缩短血小板数目恢复的时间
• 减少疾病复发率
• 降低血浆置换的天数和所用血浆的体积

这些效果不仅提高了患者的治疗效果，还显著提升了患者的生活质量。

适应症

卡普赛珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP 是一种罕见但严重的血液疾病，其特征是血小板减少、微血管血栓形成和器官损伤。传统治疗方法主要包括血浆交换和免疫抑制治疗，但这些方法往往需要较长时间才能见效，且容易导致疾病复发。卡普赛珠单抗的出现，为 aTTP 患者提供了一种新的治疗选择，显著改善了患者的预后。

卡普赛珠单抗的推荐剂量为：治疗第一天在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11 mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11 mg；每日血浆置换期间的后续治疗天数，血浆置换后每日皮下注射 11 mg；血浆置换期后治疗，11 mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。

用药注意事项和日常注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗会增加出血的风险，特别是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。因此，使用卡普赛珠单抗时应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天，应停止卡普赛珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。

特殊人群用药

卡普赛珠单抗在孕妇中的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此应谨慎使用。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。在老年人群中，由于出血的潜在风险增加，使用卡普赛珠单抗时需要密切监测出血情况。

贮存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再将其放回冰箱。卡普赛珠单抗的有效期为 24 个月。

通过了解卡普赛珠单抗的功效和适应症，以及其在用药和日常生活中的注意事项，患者和医生可以更好地管理和使用这种药物，从而提高治疗效果和生活质量。