去纤苷（去纤苷钠）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。它主要由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解而成，相对分子质量介于15×10³到30×10³之间。去纤苷在临床上主要用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD）和造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，去纤苷能够有效改善患者的凝血功能障碍，缓解HVOD的症状。

去纤苷的作用机制与适应症

作用机制

去纤苷的主要作用机制是通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解。具体来说，去纤苷可以降低内皮细胞的活性，增强内皮细胞介导的纤溶作用，从而减少血栓的形成。此外，去纤苷还能够修复血管壁损伤，进一步改善患者的凝血功能障碍。

适应症

去纤苷在临床上主要适用于以下几种情况：

• 肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS）。
• 造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。

研究表明，去纤苷在预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病方面表现出良好的安全性和有效性，显著提高了患者的生存率，并且耐受性良好。

用药注意事项

剂量与用法

成人和儿童患者去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天，如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至VOD消失或最多60天。

去纤苷必须在输注前稀释。稀释后的溶液应在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

不良反应与禁忌症

最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。使用去纤苷时应注意以下几点：

• 去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象，如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。
• 同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。
• 在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。老年患者的数据不足，因此在使用去纤苷时应谨慎。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。因此，在使用去纤苷的同时应避免使用这些药物，或在医生的指导下进行适当的剂量调整。

去纤苷（去纤苷钠）作为一种重要的药物，在治疗肝小静脉闭塞病和造血干细胞移植后的并发症方面显示出显著的效果。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意用药方法和可能的不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。