
去纤苷(去纤苷钠)是一种重要的药物,用于治疗造血干细胞移植后伴肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏 VOD。该药物于2013年10月18日获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市,2016年3月30日再获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。然而,截至2025年3月8日,去纤苷尚未在中国上市,患者无法在国内药房购买。
去纤苷在国际上已经获得了广泛的批准和认可。2013年10月18日,欧洲药品管理局(EMA)批准了去纤苷上市,用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)也批准了去纤苷上市,商品名为Defitelio,用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。
尽管去纤苷在国际上取得了显著的进展,但在中国,该药物尚未获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准。这意味着患者在中国境内无法通过正规渠道购买到去纤苷。这一状况给需要该药物的患者带来了极大的不便,许多患者不得不通过海外渠道购买药物。
去纤苷的价格在国际市场上有一定的波动。根据最新数据,一盒规格为200mg的去纤苷在土耳其的价格约为2800美元。由于各国税收和进口政策的不同,实际价格可能有所差异。患者在购买时应详细咨询相关渠道,以获取准确的价格信息。
去纤苷可增加体外纤溶酶的活性,从而增加造血干细胞移植(HSCT)后VOD患者的出血风险。因此,有活动性出血的患者不能使用去纤苷。医生在使用去纤苷前应仔细评估患者是否有出血迹象,一旦发现出血应立即停用去纤苷,治疗潜在病因,并提供支持性护理,直至出血停止。
在接受去纤苷治疗的患者中,可能会出现过敏反应,包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医生和患者应密切关注这些症状,特别是那些有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应,应立即停止使用去纤苷,并按照标准护理进行治疗,直至症状完全消退。
对于特殊人群,如孕妇、哺乳期女性、儿科患者和老年患者,使用去纤苷时需特别谨慎。孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害,建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷期间不建议母乳喂养,以避免婴儿出现严重不良反应。儿科患者的安全性和有效性已得到证实,但老年患者的数据尚不充分,需在医生指导下使用。
去纤苷作为一种重要的治疗药物,虽然尚未在中国上市,但其在国际上的成功应用为患者带来了新的希望。患者在购买和使用该药物时应严格遵循医嘱,注意用药安全,以达到最佳的治疗效果。
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