卡普拉珠单抗（Caplacizumab）/卡普赛珠单抗的作用与功效和副作用

卡普拉珠单抗（Caplacizumab），又称为卡普赛珠单抗，是一种由 Ablynx 公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后。

主要作用与功效

卡普拉珠单抗的主要作用在于其独特的机制，即通过特异性结合 vWF 的 A1 域，阻断 vWF 与血小板的相互作用。这不仅减少了血小板的消耗，还显著降低了微血管血栓的形成，从而缓解 aTTP 的症状。临床研究表明，卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

治疗方案与用法用量

卡普拉珠单抗的推荐剂量和时间表如下：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
- 血浆置换期后治疗：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。
如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用卡普拉珠单抗。

常见副作用

卡普拉珠单抗的常见不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血，这些症状的发生率约为 15%。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。卡普拉珠单抗增加出血的风险，特别是有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险更高。因此，避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。

用药注意事项或日常注意事项

为了确保卡普拉珠单抗的安全使用，患者和医护人员需要注意以下几点：

出血风险的管理

卡普拉珠单抗会增加出血的风险，尤其是在有潜在凝血疾病的患者中。在使用卡普拉珠单抗期间，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天不使用卡普拉珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗在孕妇、哺乳期女性、儿童和老年人中的使用需特别注意：
- 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，应谨慎使用。
- 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
- 儿童：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
- 老年人：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

药物存储与有效期

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不要将其放回冰箱。卡普拉珠单抗的有效期为 24 个月。