卡普拉珠单抗（Caplacizumab），又称为卡普赛珠单抗，是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2019年，卡普拉珠单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。本文将详细介绍卡普拉珠单抗的用药说明，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

卡普拉珠单抗的用药说明

药物基本信息

卡普拉珠单抗由法国赛诺菲公司生产，目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。该药物的价格大约为4,197美元一盒。卡普拉珠单抗的主要成分是Caplacizumab，剂型为冻干粉注射剂，每瓶含11mg白色冻干粉，单剂量瓶装。

适应症和作用机制

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，卡普拉珠单抗能够有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

用法用量

卡普拉珠单抗的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普拉珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普拉珠单抗重新启动，密切监测出血迹象。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗在孕妇、哺乳期女性、儿童和老年人中的使用需特别注意：

• 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
• 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

贮存方法

卡普拉珠单抗应存放在原纸箱中，温度保持在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱内，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

不良反应

最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

手术和其他干预的停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

肝功能损害患者

由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。