卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

卡普拉珠单抗的作用

治疗机制

卡普拉珠单抗的作用机制在于其能够特异性地结合并阻断血管性血友病因子（vWF），从而防止vWF与血小板的相互作用。这种作用机制有效地减少了血小板的聚集和消耗，有助于控制aTTP患者的病情。通过减少血小板的过度消耗，卡普拉珠单抗能够显著缩短血小板恢复的时间，减少疾病复发的风险。

临床效果

临床研究表明，卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善aTTP患者的预后。具体表现为：缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，降低血浆置换的天数和所需血浆的体积。这些效果不仅提高了患者的治疗效果，还改善了他们的生活质量。

适应症

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI。此外，该药物也于2018年9月3日获得欧盟的批准。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加了出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。同时使用影响止血和凝血的药物（如抗血小板药物或抗凝剂）会进一步增加出血风险。因此，应避免同时使用这些药物。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普拉珠单抗的使用。如有必要，可以给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

对于孕妇，卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，应谨慎使用。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要，以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。对于65岁及以上的老年人，临床研究中没有包括足够数量的受试者，因此无法确定他们的反应是否与年轻受试者不同。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗时，需要密切监测出血风险。

药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。然而，为了避免增加出血风险，应避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂。如果在初始治疗过程后，患者出现2次以上aTTP复发，应停用卡普拉珠单抗。

手术和其他干预措施

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天，应停止使用卡普拉珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，可以恢复卡普拉珠单抗的使用，但需密切监测出血迹象。

储存方法

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，避免光照。不要冻结。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。

有效期

卡普拉珠单抗的有效期为24个月。在使用前应仔细检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。

不良反应

卡普拉珠单抗最常见的不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血，发生率为15%。如果出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。