卡普拉珠单抗(Caplacizumab)的作用与功效

卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，由Ablynx公司开发，现归属于赛诺菲（Sanofi）公司。2019年，卡普拉珠单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，卡普拉珠单抗能够有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后。

治疗机制

卡普拉珠单抗的作用机制在于其特异性结合vWF的A1结构域，阻止vWF与血小板的GP Ibα受体结合。这种阻断作用减少了vWF介导的血小板聚集和消耗，进而减轻aTTP患者的症状。在临床研究中，卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所需血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

主要成分和剂型

卡普拉珠单抗的主要成分是Caplacizumab，其剂型为冻干粉注射剂，每瓶含有11mg的白色冻干粉。该药物需要在使用前用1ml无菌注射用水重新配制，形成11mg/mL的单剂量溶液。

卡普拉珠单抗(Caplacizumab)的用法用量和副作用

卡普拉珠单抗的使用应在具有诊断和治疗aTTP经验的医师指导下进行。其推荐剂量和给药时间表如下：

推荐剂量和时间表

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。具体剂量如下：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
- 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

副作用

卡普拉珠单抗最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率15%）。如果出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

卡普拉珠单抗(Caplacizumab)的用药注意事项

在使用卡普拉珠单抗时，需要注意以下几点以保证安全和疗效。

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

手术和侵入性干预

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗的使用在某些特殊人群中需特别注意：
- 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
- 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
- 儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
- 老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
- 肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确，但在使用过程中应避免与影响止血和凝血的药物同时使用。

卡普拉珠单抗(Caplacizumab)的贮存方法和有效期

为了保持卡普拉珠单抗的有效性和稳定性，正确的贮存方法至关重要。

贮存条件

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

有效期

卡普拉珠单抗的有效期为24个月。过期的药物不应使用，以免影响疗效和安全性。