卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。卡普拉珠单抗由 Ablynx 公司开发，2018年被赛诺菲（Sanofi）公司收购后，于 2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为 CABLIVI。

卡普拉珠单抗的作用与功效

治疗机制

卡普拉珠单抗通过特异性地结合血管性血友病因子（vWF），阻止 vWF 与血小板的相互作用，从而减少血小板的粘附和消耗。这一机制有效地缓解了 aTTP 患者的血小板减少症状，减少了血栓形成的风险，改善了患者的预后。与传统的血浆交换和免疫抑制治疗联用，卡普拉珠单抗能够显著缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所需血浆的体积，为患者带来了更好的治疗效果和生活质量。

临床效果

多项临床研究表明，卡普拉珠单抗在治疗 aTTP 方面表现出色。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验显示，卡普拉珠单抗组患者的血小板计数恢复时间显著缩短，且复发率明显低于安慰剂组。此外，卡普拉珠单抗还能够减少血浆置换的频率和总量，减轻患者的身体负担和经济压力。

价格与医保

卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。原研药由法国赛诺菲公司生产，价格大约为 4197 美元一盒。虽然价格较高，但对于 aTTP 患者来说，卡普拉珠单抗的治疗效果和生活质量提升具有重要价值。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加了出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。因此，这些患者在使用卡普拉珠单抗时需特别谨慎。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用，以减少出血风险。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普拉珠单抗的使用，并给予必要的止血治疗。

特殊人群用药

孕妇使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险，应权衡利弊后决定是否使用。哺乳期女性应考虑母乳喂养的发育和健康益处，以及卡普拉珠单抗对母乳喂养孩子或母亲状况的潜在不良影响。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗时，需密切监测出血情况。

药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。在使用卡普拉珠单抗期间，应避免与其他可能影响止血和凝血的药物同时使用，以减少出血风险。如果需要联合用药，应咨询医生并在其指导下进行。

储存与有效期

卡普拉珠单抗应储存在原纸箱中，温度保持在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）之间，避免冷冻。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普拉珠单抗的有效期为 24 个月。在使用前，应仔细检查药品是否过期，并遵循正确的存储条件以保证药效。