福坦替尼（Fostamatinib），商品名为Tavalisse，是一种用于治疗特定类型血小板减少症的药物。这种药物主要通过抑制脾脏酪氨酸激酶（SYK）的作用，减少抗体介导的血小板破坏，从而提高血小板水平，缓解相关症状。福坦替尼的研发公司为西班牙Grifols，该药于2018年4月在美国首次获批上市，并已在全球多个地区获得批准。

福坦替尼(Tavalisse)的功效和适应症

主要功效

福坦替尼是一种脾脏酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，其主要活性代谢产物为R406。该药物通过抑制Fc激活受体和B细胞受体的信号转导，减少抗体介导的血小板破坏，从而提高血小板水平。福坦替尼主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP），尤其是那些对以往治疗反应不佳的成人患者。通过提高血小板计数，福坦替尼有助于减少患者的出血风险，改善生活质量。

适应症

福坦替尼的适应症主要包括：

• 慢性免疫性血小板减少症（ITP）：福坦替尼适用于对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者。这些患者通常因为血小板计数低而面临较高的出血风险。
• 血小板减少症的治疗：除了ITP外，福坦替尼还可以用于其他原因引起的血小板减少症，但主要还是集中在ITP的治疗上。

福坦替尼通过调节免疫系统功能，提高血小板水平，从而有效缓解患者的症状，减少出血事件的发生。

临床应用效果

多项临床研究表明，福坦替尼在治疗慢性免疫性血小板减少症方面表现出良好的疗效。一项关键的III期临床试验显示，接受福坦替尼治疗的患者中有40%的人在治疗12周内达到了血小板计数≥50×10⁹/L的目标，而安慰剂组的比例仅为15%。此外，福坦替尼还显著减少了患者的出血事件，提高了生活质量。

福坦替尼的安全性和有效性已经得到了广泛认可，成为治疗慢性免疫性血小板减少症的重要选择之一。

用药注意事项

监测指标

在使用福坦替尼的过程中，患者需要定期进行一系列监测，以确保药物的安全性和有效性。具体监测指标包括：

• 全血细胞计数（CBC）：每月监测一次，直到血小板计数达到稳定水平（至少50×10⁹/L），随后继续定期监测中性粒细胞计数。
• 肝功能检查（LFTs）：每月监测一次，包括谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和胆红素。
• 血压：在剂量稳定前每2周监测一次，此后每月监测一次。

通过定期监测，可以及时发现和处理可能出现的不良反应，确保患者的安全。

常见不良反应及处理

福坦替尼的常见不良反应包括：

• 高血压：福坦替尼治疗可引发高血压，特别是在已有高血压病史的患者中。建议在剂量稳定前每2周监测一次血压，必要时进行降压治疗。
• 肝脏毒性：部分患者可能出现肝功能异常，表现为谷丙转氨酶和谷草转氨酶升高。如果转氨酶升高超过正常值上限的3倍，需暂停用药、减量或停药。
• 腹泻：患者可能出现腹泻症状，建议早期采取支持性护理措施，如改变饮食、补水和使用止泻药物。如果腹泻加重（≥3级），需要暂停使用福坦替尼、减量或停药。
• 中性粒细胞减少症：每月监测一次中性粒细胞计数，并密切观察患者是否出现感染。如有必要，通过暂停使用福坦替尼、减量或停药来处理毒性。

及时识别和处理这些不良反应，可以最大限度地减少对患者的不利影响。

特殊人群用药

福坦替尼在特殊人群中的使用需要特别注意：

• 孕妇及哺乳期妇女：福坦替尼可能对胎儿造成伤害，建议有生育能力的女性在治疗期间及最后一次给药后至少1个月内采取有效的避孕措施。孕妇需根据医生的建议用药，哺乳期女性在使用福坦替尼治疗期间和末次给药后1月内不要母乳喂养。
• 老年人：老年人需根据医生的建议用药，注意监测血压、肝功能和全血细胞计数。
• 儿童：不推荐18岁以下儿童患者使用福坦替尼。

在特殊人群中使用福坦替尼时，应遵循医生的指导，确保用药的安全性和有效性。

日常注意事项

生活方式调整

为了更好地管理血小板减少症和福坦替尼的治疗，患者在日常生活中需要注意以下几点：

• 饮食：保持均衡的饮食，多吃富含维生素和矿物质的食物，避免摄入过多的油腻和辛辣食物。
• 运动：适量的运动有助于提高身体免疫力，但应避免剧烈运动和高风险活动，以免增加出血风险。
• 心理调适：保持积极乐观的心态，避免过度紧张和焦虑，有助于提高治疗效果。

通过合理的生活方式调整，可以更好地配合药物治疗，提高生活质量。

药物相互作用

福坦替尼与其他药物联合使用时，可能会发生药物相互作用，影响药效。具体注意事项包括：

• CYP3A4强抑制剂：福坦替尼与CYP3A4强抑制剂（如伊曲康唑、酮康唑、伏立康唑等）联合使用时，会增加R406的暴露量，增加不良反应的风险。应监测福坦替尼剂量相关的毒性，必要时调整用量。
• CYP3A4强诱导剂：福坦替尼与CYP3A4强诱导剂（如利福平、利福喷丁、苯妥英等）联合使用时，会减少R406的暴露量，因此不建议联合使用。
• CYP3A4底物和BCRP底物：福坦替尼与CYP3A4底物（如西咪替丁、酮康唑、对乙酰氨基酚等）和BCRP底物（如甲氨蝶呤、柔红霉素、米托蒽酯等）联合使用时，可能会增加这些药物的浓度，应监测药物的毒性，必要时调整用量。

了解并避免药物相互作用，可以确保福坦替尼的有效性和安全性。

存储和有效期

福坦替尼的存储和有效期也是重要的注意事项：

• 存储条件：福坦替尼应储存在20-25℃的室温中，保持干燥，避免高温和潮湿环境。