吉妥单抗（Mylotarg）是一种针对CD33阳性急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥单抗通过与CD33抗原结合，将毒素直接传递到癌细胞内部，从而发挥其抗癌作用。本文将详细介绍吉妥单抗的作用与功效，并提供一些用药注意事项。

吉妥单抗的作用与功效

主要成分与作用机制

吉妥单抗的主要成分是Gemtuzumab ozogamicin，这是一种抗体-药物偶联物（ADC）。吉妥单抗由两部分组成：一种单克隆抗体（针对CD33抗原）和一种强效的细胞毒素（卡利奇霉素）。这种设计使得吉妥单抗能够精准地识别并结合到表达CD33抗原的癌细胞表面，然后被内化进入细胞内部，释放出卡利奇霉素，导致癌细胞死亡。

CD33抗原在大多数急性髓系白血病（AML）细胞中高表达，因此吉妥单抗特别适用于CD33阳性的AML患者。通过这种靶向作用，吉妥单抗能够在最大限度地杀伤癌细胞的同时，减少对正常细胞的损伤，提高治疗的安全性和有效性。

适应症

吉妥单抗主要用于治疗成人和1个月及以上儿童的新诊断CD33阳性急性髓系白血病（AML），以及成人和2岁及以上儿童的复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）。吉妥单抗可以单独使用，也可以与其他化疗药物联合使用。

具体来说，对于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病患者，吉妥单抗通常与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，组成一个完整的治疗方案。对于复发或难治性患者，吉妥单抗可以单独使用，或者与其他药物联合使用，以提高治疗效果。

临床效果

多项临床研究表明，吉妥单抗在治疗CD33阳性急性髓系白血病方面表现出显著的疗效。特别是在新诊断的患者中，吉妥单抗联合化疗的方案显著提高了完全缓解率和无进展生存期。对于复发或难治性患者，吉妥单抗也显示出较好的疗效，尤其是在那些对传统化疗耐药的患者中。

然而，吉妥单抗的使用也需要密切监测患者的肝功能和血细胞计数，因为该药物可能会引起肝毒性和骨髓抑制等不良反应。

用药注意事项

肝毒性监测

吉妥单抗可能导致严重的肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。治疗过程中应经常监测这些指标，以及肝毒性的临床体征和症状，如肝肿大、体重迅速增加和腹水。如果出现肝毒性的迹象，应立即停用吉妥单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥单抗期间或输注后24小时内，患者可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为了预防这些反应，输液前应预先用药，并在输液期间密切监测患者的生命体征。如果患者出现严重的输液反应，应立即中断输液，并采取适当的医疗措施。对于轻度或中度反应，可以在症状消退后以较低的速度恢复输液。

出血风险管理

吉妥单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引发致命或危及生命的出血。因此，在每次注射吉妥单抗之前，应评估患者的血细胞计数，并在治疗过程中频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。对于出现严重出血或持续性血小板减少症的患者，应延迟或永久停用吉妥单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长

吉妥单抗可能引起QT间期延长，特别是在那些有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物、以及有电解质紊乱的患者中。因此，在治疗开始前和给药期间，应根据需要获取心电图（ECG）和电解质水平，以监测QT间期的变化。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，吉妥单抗的安全性和有效性尚未充分评估。根据其作用机制和动物研究结果，吉妥单抗可能对胎儿造成伤害。因此，孕妇和哺乳期妇女应在医生指导下谨慎使用吉妥单抗。建议有生育能力的女性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕方法。

老年人在使用吉妥单抗时，应特别注意监测肝功能和血细胞计数，因为老年人出现发热和严重或更严重感染的风险较高。

存储条件

吉妥单抗应储存在干燥、通风良好的地方，避免受潮。温度应控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以免影响药物的稳定性和疗效。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，以防止污染和损坏。

通过遵循上述用药注意事项，患者可以最大限度地发挥吉妥单抗的治疗效果，同时减少不良反应的发生。希望本文能够帮助患者更好地了解吉妥单抗的作用与功效，以及如何安全地使用这一重要药物。