吉妥单抗（Mylotarg）是一种用于治疗特定类型急性髓系白血病（AML）的靶向药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年获得美国FDA的批准。吉妥单抗主要针对CD33阳性的急性髓系白血病患者，无论是新诊断还是复发或难治性的病例。本文将详细介绍吉妥单抗的适应症和适应人群，并提供一些用药注意事项。

适应症和适应人群

新诊断的CD33阳性急性髓系白血病

吉妥单抗适用于成人和1个月及以上儿童患者的新诊断CD33阳性急性髓系白血病的治疗。这种治疗方法通常与其他化疗药物联合使用，如柔红霉素和阿糖胞苷。具体用法用量如下：

• 成人患者：吉妥单抗的推荐剂量为3mg/㎡。治疗方案包括1个诱导周期和2个巩固周期。在诱导周期中，建议在第1、4和7天使用吉妥单抗，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。在巩固周期中，吉妥单抗的推荐剂量为第1天3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：1个月及以上儿童患者的吉妥单抗推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。在诱导1中，吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥单抗。在第一次或第三次强化周期不给予吉妥单抗。对于强化治疗2，吉妥单抗与标准化疗联合给予一次。

复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病

吉妥单抗也适用于成人和2岁及以上儿童患者的复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的治疗。在这种情况下，吉妥单抗通常作为单药使用。具体的用法用量需要根据患者的具体情况由医生决定。

用药注意事项

肝毒性

接受吉妥单抗治疗的患者可能出现肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥单抗治疗后，应经常监测VOD的体征和症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大（可能引起疼痛）、体重迅速增加和腹水。对于出现肝脏检查异常的患者，建议经常监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状。对于出现VOD的患者，应停用吉妥单抗并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

在输注吉妥单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命或致命的输注相关反应。输液相关反应的体征和症状可能包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输注吉妥单抗前应预先用药。输液期间要经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。在输液期间和输液结束后至少1小时内对患者进行监测，或直至体征和症状完全消失。出现过敏反应体征或症状的患者应停止使用吉妥单抗。

出血和QT间期延长

吉妥单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，从而引起致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥单抗之前应评估血细胞计数，并在接受吉妥单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。通过延迟给药或永久停用吉妥单抗，控制严重出血、出血或持续性血小板减少症，并根据标准实践提供支持性护理。

已观察到使用含有卡利奇霉素的其他药物治疗的患者出现QT间期延长。对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥单抗治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质。

特殊人群用药

吉妥单抗在孕妇中的使用安全性尚未确定，可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕措施。

尚无关于母乳中是否存在吉妥单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。建议在使用吉妥单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。吉妥单抗作为单药用于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高，建议在医生指导下用药。

贮存方法

吉妥单抗应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

选择干燥、通风良好的地方存放吉妥单抗，防止药物受潮，湿度的变化也可能对吉妥单抗的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

吉妥单抗应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

药物价格

吉妥单抗的价格因地区和版本而异。例如，出口香港版本的单支价格约为11,420美元，六支装每支价格约为9,530美元。出口土耳其版本的价格约为4,810美元一盒。

吉妥单抗目前没有在中国上市，也没有进入中国医保，也没有仿制药。

结语

吉妥单抗（Mylotarg）是一种有效的靶向治疗药物，适用于新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者。患者在使用吉妥单抗时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，应关注特殊人群的用药安全，确保药物的有效性和安全性。