西多福韦（Cidofovir），又名昔多呋韦，是一种开环核苷酸类似物抗病毒药物，1996年3月获美国FDA批准上市，是全球首个获批用于治疗艾滋病相关巨细胞病毒（CMV）视网膜炎的静脉用抗病毒药。其核心价值在于靶向抑制病毒DNA聚合酶（UL54/UL30复合体），阻断病毒DNA链延伸，从而有效控制CMV复制。该药对免疫功能严重受损患者具有不可替代性——尤其当其他抗病毒药物（如更昔洛韦、缬更昔洛韦）失效或耐药时，西多福韦成为挽救视力甚至生命的关键选择。临床数据显示，在规范诱导+维持方案下，多数HIV合并CMV视网膜炎患者的病变进展可被显著延缓，部分患者实现长期病毒学抑制与视功能稳定。

西多福韦（Cidofovir）昔多呋韦是治疗什么的？效果如何

核心适应症：CMV视网膜炎的一线挽救疗法

西多福韦的法定适应症明确限定为成人获得性免疫缺陷综合征（AIDS）患者中、无肾功能障碍的巨细胞病毒视网膜炎。该病若不干预，可在数周至数月内导致不可逆失明。西多福韦通过每周一次5 mg/kg静脉输注（持续2周）完成诱导治疗，继以每两周一次同剂量维持，显著降低病变活动率与新病灶发生率。美国CDC、NIH及IDSA指南一致推荐其作为二线标准方案，尤其适用于玻璃体腔注射联合全身治疗的高危病例。

拓展应用：阿昔洛韦耐药HSV感染的有效补救手段

在免疫抑制人群中，皮肤黏膜单纯疱疹病毒（HSV）感染若出现阿昔洛韦耐药，常迁延难愈、疼痛剧烈、易继发细菌感染。西多福韦对此类耐药株仍具活性。临床建议采用每周5 mg/kg静脉给药，疗程不少于2–4周；局部亦可配制1%凝胶每日外用5天，特别适用于局限性病灶。HIV感染者因免疫重建延迟，推荐总疗程延长至3–4周以巩固疗效。

疗效支撑：机制特异、循证充分、不可替代

其作用靶点为病毒DNA聚合酶，而非宿主酶，因此选择性高；单次给药后活性代谢物CDP-choline在细胞内半衰期长达17小时，支持长间隔给药。真实世界研究证实，规范使用下CMV视网膜炎患者两年内视力丧失风险下降超60%。美国吉利德原研制剂规格为375 mg/5 mL，单盒售价约1095美元，目前尚未在中国大陆上市，亦未纳入国家医保目录。

用药与日常注意事项

肾功能是用药前提，禁忌明确

西多福韦具有显著肾毒性，肌酐清除率≤55 mL/min或尿蛋白≥2+（≥100 mg/dL）为绝对禁忌。用药前必须检测血清肌酐、尿蛋白及肌酐清除率；每次给药前需复查，达标方可继续。输注全程须联用0.9%氯化钠溶液水化，并同步静脉给予丙磺舒（降低肾小管摄取）以减轻损伤。

严密监测关键指标

治疗期间需每1–2周检测血肌酐、尿蛋白、中性粒细胞计数及血红蛋白。常见不良反应包括蛋白尿、中性粒细胞减少、发热、乏力及皮疹。一旦出现肌酐升高＞0.5 mg/dL或中性粒细胞＜1000/μL，应暂停用药并评估；若持续恶化，须永久停用。

特殊人群严格限制

18岁以下儿童、60岁以上老年人、肝功能不全者均缺乏充分安全性和有效性数据，不建议使用。孕妇禁用（动物实验显示胚胎毒性），哺乳期妇女用药期间应停止哺乳。所有患者须在具备重症监护与肾病管理能力的医疗机构内由专业医师执行静脉给药。