
 伏索利肽(Vosoritide)作为一种针对软骨发育不全的孤儿药,其价格高昂,体现了生物制剂研发的高成本特性。在美国市场,伏索利肽0.56mg规格单瓶的价格约为9617美元,年治疗费用可达数十万美元。这一价格不仅反映了其创新药物的研发成本和市场需求,也使得许多家庭需要依赖保险或援助计划来负担治疗费用。
截至目前,伏索利肽0.56mg/瓶的价格约为9617美元一盒。这一价格反映了其作为创新药物的研发成本和市场需求。对于患有软骨发育不全的儿童来说,伏索利肽可以显著促进他们的线性生长,改善生活质量。然而,高昂的价格使得许多家庭面临经济压力。
根据患者的体重和具体治疗方案,伏索利肽的年治疗费用可能高达数十万美元。例如,一名体重为20公斤的儿童,按照每日0.8微克/公斤的推荐剂量计算,每月需要约112毫克的伏索利肽。以每瓶0.56mg计算,每月需要约20瓶,年费用约为230808美元。这一费用对于大多数家庭来说是一个巨大的经济负担。
伏索利肽的价格构成主要包括以下几个方面:一是高昂的研发成本,伏索利肽的研发周期长、投入高;二是生产工艺复杂,生产过程中的技术要求和质量控制标准严格;三是市场供需关系,伏索利肽针对的是罕见病群体,市场规模有限,药企需要通过高价回收研发成本;四是专利保护,药企通过专利保护维持高利润;五是流通环节的层层加价,从生产到最终销售过程中,各个环节都会增加成本。
在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。
孕妇:目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中,主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此,孕妇在用药时应谨遵医嘱用药。
哺乳期妇女:目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。
儿童患者:伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立,用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏,不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C;允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存,请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后,伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。
如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时,应跳过错过的剂量,并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。
伏索利肽作为一种针对软骨发育不全的孤儿药,其价格高昂,但其疗效显著。患者在使用过程中应注意低血压风险和特殊人群的用药安全,同时遵循正确的存储和管理方法,以确保药物的有效性和安全性。
 
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