伏索利肽（Vosoritide）是一种从天然人肽中衍生而来的C型利钠肽（CNP）类似物，主要作用于软骨内骨化过程。它通过与特定受体结合，启动抑制过度活跃的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，从而促进软骨内骨形成。伏索利肽适用于软骨发育不全（如成骨不全症）的儿童，特别是那些骨骺未闭合的患者，旨在促进他们的线性生长。

伏索利肽的基本信息

药物名称和别称

伏索利肽的中文名称为伏索利肽，英文名称为Voxzogo，其他别称包括vosoritide。该药物由美国BioMarin公司生产，规格为0.56mg*1瓶，价格大约为9,617美元一盒。伏索利肽尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

药理作用

伏索利肽是一种有效的软骨内骨化刺激剂，通过与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，促进软骨内骨形成。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子，伏索利肽模拟这一机制，有效促进儿童的线性生长。

适应症

伏索利肽主要用于治疗软骨发育不全（如成骨不全症）的儿童，特别是那些骨骺未闭合的患者。通过促进软骨内骨形成，伏索利肽可以帮助这些儿童实现更好的线性生长。每3-6个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况，根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱用药。对于哺乳期妇女，目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

药物相互作用

伏索利肽的说明书中未明确写明药物相互作用。在使用伏索利肽时，应避免与其他可能影响血压的药物同时使用，以减少低血压的风险。如有必要，应在医生的指导下进行药物调整。

用药前准备和用药管理

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。为了降低低血压及其相关体征和症状的风险，请指导护理人员和患者在注射伏索利肽之前摄入足够的食物，并在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300ml液体。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。