
 伏索利肽(Vosoritide)是一种用于治疗软骨发育不全的孤儿药,尤其适用于具有开放性骨骺的侏儒症儿童。该药物由美国BioMarin制药公司生产,规格为0.56mg*1瓶/盒,价格约为9617美元一盒。由于其高昂的研发成本和市场需求,伏索利肽的年治疗费用可能高达数十万美元,这对于许多家庭来说是一笔巨大的经济负担。
截至2025年,伏索利肽的市场售价仍然保持在较高水平。具体来说,每盒0.56mg规格的伏索利肽价格约为9617美元。这一价格反映了其作为创新药物的研发成本和市场需求。对于大多数家庭而言,每年的治疗费用可能达到数十万美元,因此许多家庭需要依赖保险或援助计划来承担这部分费用。
伏索利肽的中文名称为伏索利肽,英文名称为Vosoritide或VOXZOGO。该药物的主要成分是Vosoritide,是一种冻干粉注射剂,每瓶含有0.56mg的药物。伏索利肽的性状为白色或黄色冻干粉,需要在使用前进行重新配制。伏索利肽尚未在中国上市,也未进入中国医保,市面上目前没有仿制药。
伏索利肽主要用于促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。该药物通过激活NPRB受体,促进骨骼生长,改善患者的身高和身体发育。伏索利肽的适应人群包括具有开放性骨骺的侏儒症儿童,这些儿童的骨骺尚未完全闭合,仍有生长潜力。
在使用伏索利肽时,患者可能会面临低血压的风险。为了降低这一风险,护理人员和患者应注意以下几点:
这些措施有助于稳定血压,减少低血压及其相关症状的发生。
在给药前,使用提供的含有注射用无菌水(USP)的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后,可以皮下注射伏索利肽。具体的给药量(注射量)应根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度(0.8mg/mL或2mg/mL)来确定。
伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重,建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次,如果可以,每天大约在同一时间注射。如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时,应跳过错过的剂量,并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。
每3-6个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况,根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
 
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