
 伏索利肽(Vosoritide)是一种用于治疗儿童软骨发育不全症的药物。这种疾病是一种常见的遗传性骨骼发育障碍,影响儿童的骨骼生长和发育。伏索利肽通过促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长,帮助改善他们的生长速度和身高。本文将详细介绍伏索利肽在国内的上市情况、价格以及用药注意事项。
截至2025年11月4日,伏索利肽尚未在中国正式上市。2025年9月5日,国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示,BioMarin Pharmaceutical开发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理。这意味着伏索利肽有望在未来几个月内获得批准,进入中国市场。然而,截至目前,国内市场上仍无伏索利肽的仿制药供应。
伏索利肽在美国的价格为9617美元一盒,每盒包含0.56mg的一瓶冻干粉注射剂。由于国内尚未正式上市,患者需购买进口原研药。预计未来伏索利肽在国内上市后,价格可能会有所调整,但具体价格还需等待官方公布。
伏索利肽尚未进入中国医保目录,因此患者需要自费购买。考虑到其高昂的价格,这可能对部分家庭造成经济负担。然而,随着罕见病药物政策的不断优化,未来可能会有更多的支持措施,帮助患者减轻负担。
在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,患者应在注射伏索利肽前摄入足够的食物,并在注射前一小时内饮用约240至300ml液体。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。
目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据,因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和伏索利肽的临床需求,以及药物对母乳喂养孩子的潜在不利影响。对于儿童患者,伏索利肽的安全性和有效性已在开放性骨骺软骨发育不全患者中得到验证,可有效改善线性生长。肾功能障碍患者(eGFR<60mL/min/1.73m²)不推荐使用伏索利肽。
在给药前,使用提供的含有注射用无菌水(USP)的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员的适当培训后,可以皮下注射伏索利肽。每日皮下注射一次,最好在每天同一时间进行。如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时,应跳过错过的剂量,并按通常的剂量计划进行下一个每日剂量。
每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况,根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
 
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