伏索利肽(VOXZOGO)是一种用于治疗儿童骨骺未闭合的软骨发育不全患者的药物，能够显著改善患者的年生长速率，具有良好的耐受性。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

伏索利肽(VOXZOGO)的适应症、作用与功效

适应症

伏索利肽(VOXZOGO)主要用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。这种疾病是一种常见的遗传性骨骼发育障碍，表现为身材矮小和骨骼异常。伏索利肽通过促进患者的线性生长，帮助改善其身高和身体发育。

伏索利肽的适应症基于年化生长速度的研究结果。在多项临床试验中，伏索利肽被证明可以显著提高患儿的年生长速率，改善其生长发育情况。此外，该药物还适用于那些骨骺尚未闭合的儿童，以最大限度地发挥其治疗效果。

作用与功效

伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物，通过激活NPRB受体来发挥其生物学效应。NPRB受体在骨骼生长板中表达，通过抑制过度的成纤维细胞生长因子(FGF)信号传导，促进软骨细胞的增殖和成熟，从而促进线性生长。

伏索利肽的主要功效包括：

• 显著提高患者的年生长速率。
• 改善骨骼发育，减少骨骼异常。
• 提高生活质量，增强患者的自信心和社交能力。

伏索利肽(VOXZOGO)的用法用量、副作用及注意事项

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，应在每天大约相同的时间进行注射。具体的剂量和注射方法应遵循医生的建议。

在注射前，患者应摄入足够的食物和液体，以降低低血压及其相关症状的风险。建议在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。伏索利肽必须在使用前进行重新配制，具体步骤如下：

1. 从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，使其达到室温。
2. 将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直至白色粉末完全溶解。
3. 在给药前，目视检查溶液是否变色或混浊，如有异常则不应使用。
4. 使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量，轮换皮下注射部位。

副作用

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些不良反应通常为轻至中度，且多数可自行缓解。

如果出现严重的不良反应，如持续的低血压、严重的过敏反应或其他严重症状，应立即停止用药并咨询医生。医生会根据具体情况调整治疗方案。

注意事项

在使用伏索利肽期间，需要注意以下几点：

• 生长监测：每3至6个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况，根据患者实际体重调整剂量。
• 低血压风险：为了降低低血压及其相关症状的风险，患者在注射前应摄入足够的食物和液体。
• 特殊人群：孕妇和哺乳期妇女在使用伏索利肽时应谨遵医嘱，因为目前尚无关于其对胎儿或母乳喂养婴儿影响的充分数据。
• 肾功能障碍患者：肾小球滤过率(eGFR)<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。
• 药物相互作用：目前尚无明确的药物相互作用数据，因此在使用伏索利肽时应注意避免与其他药物的潜在相互作用。
• 存储条件：伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。在室温下储存不超过20°C至25°C，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。重组后，伏索利肽在室温20°C至25°C下可保存在小瓶中最多3小时。

通过合理使用伏索利肽并遵循上述注意事项，患者可以最大限度地发挥其治疗效果，改善生长发育情况。