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伏索利肽(VOXZOGO)使用指南
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发布日期:2025-04-07

伏索利肽(Voxzogo)是一种用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童的药物。它通过促进线性生长,帮助这些儿童达到更理想的身高。本文将详细介绍伏索利肽的使用指南,包括用药前的准备、剂量调整、给药方法以及用药注意事项。

伏索利肽的使用指南

药品基本信息

伏索利肽(Voxzogo)由美国BioMarin公司生产,规格为0.56mg*1瓶,价格约为9617美元一盒。该药物尚未在中国上市,未进入中国医保,市面上目前没有仿制药。伏索利肽的主要成分是Vosoritide,剂型为冻干粉注射剂,性状为白色或黄色冻干粉。

适应症与作用机制

伏索利肽主要用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童,促进其线性生长。该药物通过激活NPRB受体,模拟C型利钠肽的作用,从而刺激骨骼生长。在临床试验中,伏索利肽已被证明可以显著提高患者的年生长速度。

用法用量与给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重,建议咨询专业医生确定具体的剂量。一般情况下,伏索利肽每日皮下注射一次,最好每天在同一时间注射。给药前,需使用提供的含有注射用无菌水(USP)的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后,可以皮下注射伏索利肽。

在给药前,患者应摄入足够的食物,并在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体,以降低低血压及其相关症状的风险。如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时,应跳过错过的剂量,并按通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中,观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。为了降低血压下降和相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

孕妇:目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女:目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者:伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立,用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者:肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率(eGFR)≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

伏索利肽应在2°C至8°C的温度下冷藏,不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C,允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存,不要将伏索利肽放回冰箱。重组后,伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。

在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。不要超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

免责声明 : 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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