伏索利肽（VOXZOGO），一种专门针对儿童软骨发育不全（ACH）的治疗药物，已被美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准用于改善具有开放性骨骺的侏儒症儿童的线性生长。该药物通过靶向NPRB受体，促进患者的骨骼生长，从而提高他们的生活质量。

功效作用

伏索利肽的主要功效在于促进儿童软骨发育不全患者的线性生长。这是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传性疾病，导致骨骼生长异常，表现为身材矮小。伏索利肽通过调节NPRB受体，抑制FGFR3的过度活跃信号，从而促进骨骼的正常生长。

临床疗效

临床研究表明，伏索利肽能够显著改善患儿的年生长速率。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验显示，使用伏索利肽治疗的儿童在第一年内平均增长了1.57厘米，而安慰剂组仅增长了0.84厘米。此外，长期使用伏索利肽还可以持续改善患者的身高增长。

适应症

伏索利肽适用于年龄在4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者。具体来说，该药物适用于具有开放性骨骺的侏儒症儿童，这些儿童的骨骺尚未闭合，仍具有生长潜力。伏索利肽的使用需在专业医生的指导下进行，以确保剂量和给药方式的准确性。

通过靶向NPRB受体，伏索利肽能够有效改善软骨发育不全患者的线性生长，为这些儿童提供了新的治疗希望。

用药注意事项

正确使用伏索利肽不仅能够提高治疗效果，还能减少不必要的副作用。以下是使用伏索利肽时需要注意的一些事项。

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到，部分患者会出现短暂的血压下降现象，这可能导致头晕、疲劳和/或恶心等症状。为了降低这种风险，建议患者在注射伏索利肽前摄入足够的食物，并在前一小时内饮用约240至300毫升的液体。对于有明显心脏或血管疾病的患者，应在医生的严格监控下使用该药物。

剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生确定具体的剂量。通常情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间进行注射。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内补用，超过12小时则跳过错过的剂量，按常规剂量计划继续用药。

伏索利肽的给药量根据患者的实际体重和重新溶解后的浓度（0.8 mg/mL 或 2 mg/mL）来计算。给药前，需使用无菌水将伏索利肽重新配制成溶液。患者或护理人员在经过医疗保健专业人员的适当培训后，可以自行皮下注射伏索利肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨慎并遵循医生的指导。对于哺乳期妇女，目前也缺乏关于伏索利肽是否存在于母乳中的数据，因此在用药期间应权衡母乳喂养的益处和药物的潜在风险。

对于肾功能障碍的患者，伏索利肽的使用需特别注意。肾小球滤过率（eGFR）≥60 mL/min/1.73m²的患者无需调整剂量，但eGFR < 60 mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

通过合理的用药管理和密切的医疗监督，伏索利肽可以安全有效地促进软骨发育不全患者的生长，改善他们的生活质量和未来前景。