伏索利肽（Voxzogo，化学名：vosoritide）是一种针对特定年龄段的儿童软骨发育不全患者的治疗药物。该药物能够改善开放性骨骺的软骨发育不全患者的线性生长，为这些儿童带来希望。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、用药注意事项等内容，帮助患者和家属更好地理解和使用该药物。

伏索利肽的基本信息

药品名称与别称

伏索利肽的通用名称为伏索利肽（vosoritide），商品名为Voxzogo。该药物的其他别称还包括vosoritide。伏索利肽是一种冻干粉注射剂，规格为0.56mg/瓶，每盒装有一瓶。该药物在美国BioMarin公司生产，目前尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

药品适应症

伏索利肽主要用于治疗年龄在4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者。软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传性疾病，会导致儿童生长迟缓和身材矮小。伏索利肽通过靶向NPRB受体，促进患者的线性生长，改善其身高。

药品价格

伏索利肽的价格较高，美国BioMarin版原研药的规格为0.56mg*1瓶，价格大约为9,617美元一盒。虽然价格昂贵，但对于符合条件的患者来说，这种药物可能是改善生长的重要手段。

伏索利肽的用法用量及注意事项

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生确定具体剂量。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间进行注射。给药前需要使用提供的无菌水对伏索利肽进行复配，复配后的溶液应在室温下保存不超过3小时。

错过剂量的处理

如果患者漏用了一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内补用。如果超过12小时，则应跳过错过的剂量，并按照正常的剂量计划进行下一个每日剂量。重要的是要保持规律的给药，以确保药物的最佳效果。

用药前的准备和管理

在给药前，患者或护理人员需要准备好必要的工具，包括伏索利肽小瓶、预充稀释剂注射器、注射器和针头。从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并使其达到室温。将预充稀释剂的注射器中的液体全部注入伏索利肽小瓶中，轻轻旋转小瓶直至白色粉末完全溶解，避免摇晃。溶解后的溶液应为透明、无色到黄色的液体，如果有变色或混浊现象，不应使用。

用药注意事项

伏索利肽在使用过程中需要注意以下几点：

• 低血压风险：在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，患者在注射前应摄入足够的食物和液体。
• 特殊人群用药：孕妇在使用伏索利肽时应谨遵医嘱，因为目前尚无足够的数据评估该药物对胎儿的影响。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处与药物的潜在风险。儿童患者的安全性和有效性已得到证实，但肾功能受损的患者（eGFR<60mL/min/1.73m²）不推荐使用。
• 储存条件：伏索利肽应在2°C至8°C的冷藏条件下储存，不要冷冻。室温下可储存20°C至25°C，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将药物放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温下保存3小时。

生长监测与长期管理

使用伏索利肽期间，患者需要定期进行生长监测，通常每3-6个月监测一次体重、身高和身体发育情况。根据患者的实际情况调整剂量，当确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以停止使用伏索利肽。此外，患者应定期复诊，与医生保持沟通，及时调整治疗方案。