伏索利肽（VOXZOGO）是一种用于治疗4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者的药物。软骨发育不全是由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的一种遗传性疾病。本文将详细介绍伏索利肽的适应症和副作用。

伏索利肽的适应症

主要适应症

伏索利肽主要用于治疗4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者。这种疾病是由FGFR3基因突变导致的，表现为生长迟缓、身材矮小等症状。伏索利肽通过与钠尿肽受体B（NPRB）结合，降低FGFR3的活性，从而促进骨骼的正常生长。

临床研究支持

多项临床研究支持伏索利肽的有效性。一项在121名5至15岁的软骨发育不全儿科患者中进行的研究显示，伏索利肽显著提高了患者的线性生长速度。另一项药代动力学研究则涵盖了4.5个月至15岁的儿科患者，进一步验证了伏索利肽的安全性和有效性。

适应人群

伏索利肽适用于所有4个月以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患者。这些患者通常表现为身高矮小、四肢短小等症状。在开始治疗前，医生会进行全面评估，以确定患者是否适合使用伏索利肽。

伏索利肽的副作用

常见副作用

伏索利肽最常见的不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些副作用通常是轻微的，多数患者能够耐受。然而，如果出现严重的副作用，应立即联系医生。

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和正在服用降压药物的患者不推荐使用伏索利肽。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者应在注射伏索利肽前摄入足够的食物和液体。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无关于伏索利肽使用安全性的充分数据。孕妇在使用伏索利肽时应谨慎，遵循医生的建议。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和伏索利肽的潜在风险。对于肾功能受损的患者，eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

用药注意事项

剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好每天在同一时间注射。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

生长监测

患者在接受伏索利肽治疗期间，应每3至6个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者的实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

存储条件

伏索利肽应在2°C至8°C的温度下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽应在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。