伏索利肽（VOXZOGO）是一种用于治疗特定类型软骨发育不全的药物。该药物能够显著改善患儿的年生长速率，提高其生活质量。本文将详细介绍伏索利肽的适应症和用法用量。

伏索利肽（VOXZOGO）的适应症

伏索利肽（VOXZOGO）主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全是一种常见的遗传性侏儒症，会导致骨骼生长受限，特别是在儿童期。伏索利肽通过靶向NPRB受体，促进软骨细胞的增殖和分化，从而改善患者的生长速度。

适用人群

伏索利肽适用于5岁及以上、骨骺开放的儿童。在临床研究中，该药物已经显示出显著的效果，尤其是在5至15岁的患者中。此外，药代动力学数据显示，4.5个月至15岁的儿科患者也可以安全使用该药物。

疗效证据

一项涉及121名5至15岁软骨发育不全儿科患者的研究显示，伏索利肽显著提高了患者的年生长速率。这些患者在使用伏索利肽后的生长速度明显快于未使用该药物的对照组。此外，药物的安全性和耐受性也得到了验证。

伏索利肽（VOXZOGO）的用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，需每日皮下注射一次。为了确保最佳效果和减少副作用，患者应在医生的指导下正确使用该药物。

推荐剂量

伏索利肽的推荐剂量为每日一次皮下注射，剂量根据患者的体重和药物浓度（0.8mg/mL 或 2mg/mL）计算。具体的剂量和给药方法应由专业医生确定。一般情况下，患者应在每天相同的时间进行注射。

用药前准备

在注射伏索利肽前，患者应摄入足够的食物，并在前一小时内饮用约240至300毫升的液体，以降低低血压的风险。此外，伏索利肽需要在使用前进行复配。具体步骤如下：

• 从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，使其达到室温。
• 将稀释剂针头连接到预充稀释剂的注射器上。
• 将预充注射器中的稀释剂全部注入瓶中。
• 轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。
• 在溶液和容器允许的情况下，目视检查颗粒物质和变色情况。如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。
• 重组液浓度为0.8mg/mL或2.0mg/mL，具体请咨询专业医生。
• 重配后，伏索利肽可以在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保持在小瓶中最多3小时。

皮下注射方法

伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距肚脐至少2英寸或5厘米）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。护理人员在经过医疗保健专业人员的适当培训后，可以进行皮下注射。

用药注意事项

为了确保伏索利肽的安全有效使用，患者和护理人员应注意以下几点。

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低低血压的风险，患者在注射前应摄入足够的食物和液体。如果有明显的心脏或血管疾病，或正在服用降压药物，应避免使用伏索利肽。

生长监测

患者应在每3至6个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者的实际体重调整剂量。当确认没有进一步的生长潜力时，即骨骺关闭后，可以永久停用伏索利肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%，因此孕妇应谨遵医嘱用药。对于哺乳期妇女，目前没有关于母乳中是否存在伏索利肽的数据，因此应权衡母乳喂养的益处与用药的必要性。肾功能障碍患者（eGFR<60mL/min/1.73m²）不推荐使用伏索利肽。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应存放在2°C至8°C的冷藏条件下，不要冷冻。药物可在室温20°C至25°C下储存，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将药物放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。请勿超过标签上的有效期使用，应保存在原包装中以避光。