吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种用于治疗特定类型急性髓系白血病（AML）的靶向药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年获得美国FDA批准。吉妥珠单抗主要通过与CD33抗原结合，将细胞毒素直接传递到肿瘤细胞，从而发挥其抗癌作用。

适应症与功效

适应症

吉妥珠单抗适用于以下两种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

该药物主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病，尤其适用于那些传统化疗难以控制的病例。通过精准靶向CD33抗原，吉妥珠单抗能够有效地杀死癌细胞，提高治疗效果。

功效与作用

吉妥珠单抗的主要成分是吉妥单抗，这是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化IgG4单克隆抗体和细胞毒素卡利奇霉素（calicheamicin）组成。该药物通过以下机制发挥作用：

1. 特异性结合：吉妥珠单抗的抗体部分能够特异性地结合到CD33阳性的白血病细胞表面。
2. 内化：结合后，药物被细胞内吞，进入细胞内部。
3. 释放细胞毒素：在细胞内，卡利奇霉素被释放，导致DNA双链断裂，从而杀死癌细胞。

这种精准的靶向治疗方式不仅提高了疗效，还减少了对正常细胞的损伤，降低了副作用的发生率。

用法用量与注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）

成人患者的推荐剂量为3mg/m²。疗程包括1个诱导周期和2个巩固周期。

• 诱导周期：第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不使用吉妥珠单抗。
• 巩固周期：第1天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。

1个月及以上的儿童患者

儿童患者的推荐剂量如下：

• 体表面积（BSA）≥0.6m²的患者：3mg/m²。
• 体表面积（BSA）<0.6m²的患者：0.1mg/kg。
• 对于诱导1，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不使用吉妥珠单抗。
• 在第一次或第三次强化周期不使用吉妥珠单抗。对于强化治疗2，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。

具体用法用量应根据医生的指导进行调整，以确保最佳治疗效果。

注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥珠单抗后，应经常监测VOD的体征和症状，包括ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水。对于出现肝脏检查异常的患者，建议频繁监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状。出现肝毒性的体征或症状时，应中断或停用吉妥珠单抗治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命的输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输注吉妥珠单抗前应预先用药。输液期间要经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。在输液期间和输液结束后至少1小时内对患者进行监测，或直至体征和症状完全消失。出现过敏反应体征或症状的患者应停止使用吉妥珠单抗。

其他注意事项

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症和致命或危及生命的出血。每次注射吉妥珠单抗前应评估血细胞计数，并在接受吉妥珠单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。治疗期间应监测患者出血的体征和症状，必要时延迟给药。此外，患者在使用吉妥珠单抗时应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

特殊人群用药

对于孕妇，尚无关于吉妥珠单抗在孕妇中使用的可用数据来评估药物相关风险。吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能会对胎儿造成伤害，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议在医生指导下用药。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。吉妥珠单抗作为单药用于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者的安全性和有效性尚未确定。在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高，建议在医生指导下用药。

日常注意事项

存储条件

吉妥珠单抗应储存在干燥、通风良好的地方，避免药物受潮。温度应控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。吉妥珠单抗应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

用药期间的生活调整

在使用吉妥珠单抗期间，患者应注意以下生活调整：

• 饮食调理：保持均衡饮食，多吃富含维生素和矿物质的食物，增强身体抵抗力。
• 休息与活动：保证充足的休息，适当进行轻度运动，避免剧烈运动和过度劳累。
• 个人卫生：保持良好的个人卫生习惯，勤洗手，避免接触感染源。
• 定期复查：按照医生的建议