伊米苷酶(Cerezyme)思而赞是什么药？

伊米苷酶（Cerezyme），又称思而赞，是一种通过基因重组技术生产的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物。这种药物主要用于治疗戈谢病（Gaucher disease），一种由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的遗传性疾病。伊米苷酶通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，将其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而缓解戈谢病的症状。本文将详细介绍伊米苷酶（思而赞）的用途、不良反应、用药方法等。

药物基本信息

伊米苷酶是一种冻干粉注射剂，每个单剂量瓶中含400个单位的伊米苷酶，为白色或灰白色的冻干粉。该药物的有效期为24个月，适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。其主要适应症包括贫血、血小板减少、骨病、肝脾肿大等症状。

主要成分和作用机制

伊米苷酶是由497个氨基酸组成的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。作为一种基因重组技术生产的药物，伊米苷酶能够特异性地催化葡萄糖脑苷酯的水解，将其分解为葡萄糖和神经酰胺。这有助于缓解因葡萄糖脑苷脂酶缺乏而导致的细胞内葡萄糖脑苷酯积累，从而改善戈谢病患者的症状。

不良反应

伊米苷酶的不良反应包括呼吸困难、发热、呕吐、咳嗽、头痛和皮疹等。在使用过程中，患者应密切关注身体状况，如出现严重不良反应，应及时就医。虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

用药注意事项

正确使用伊米苷酶（思而赞）是确保治疗效果和患者安全的关键。以下是一些重要的用药注意事项，帮助患者更好地管理和使用该药物。

准备和使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据患者的具体给药方案，确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2毫升注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位的小瓶伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/毫升的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色，如有异常请丢弃。
• 从每瓶中取10毫升，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200毫升。对于体重小于18公斤的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100毫升。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。

用法用量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。体重18公斤及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18公斤的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

价格和医保信息

伊米苷酶已经在中国上市，但尚未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。法国赛诺菲药厂出口土耳其版原研药的价格约为364美元一盒，每盒含400U/10ml。

日常注意事项

除了正确的用药方法外，患者在日常生活中也应注意以下几点：

• 定期复查：患者应定期到医院复查，监测血液指标和器官功能，以便及时调整治疗方案。
• 饮食调理：保持均衡的饮食，摄入足够的营养，特别是蛋白质和维生素，有助于提高身体抵抗力。
• 避免感染：由于戈谢病患者免疫功能较弱，应避免接触传染病源，注意个人卫生。

通过遵循上述用药注意事项和日常管理建议，戈谢病患者可以更有效地控制病情，提高生活质量。