伊米苷酶（Cerezyme）是一种用于治疗1型戈谢病的药物。本文将详细介绍该药物的适应症、用法用量、注意事项等信息，以帮助患者更好地了解和使用此药物。

伊米苷酶（Cerezyme）思而赞的介绍

药物基本信息

伊米苷酶（Cerezyme），商品名为思而赞，是由基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶类似物。该药物为一种含497个氨基酸的糖蛋白，包含4个N-环连接的糖基化位点。伊米苷酶能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺。

目前，伊米苷酶已经在中国上市，但尚未进入中国医保。市面上没有仿制药。法国赛诺菲药厂生产的400U/10ml规格的原研药价格约为364美元一盒。

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可能导致以下一种或多种情况：贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶通过补充体内缺乏的葡萄糖脑苷酯酶，改善上述症状，提高患者的生活质量。

需要注意的是，伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实，因此不推荐用于2岁以下的儿童。

用法用量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度，推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。

体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2mL注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。
• 目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。
• 轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。
• 体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
• 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

用药注意事项

一般注意事项

在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。建议医生对有无发热呼吸道症状的患者进行检查，判断是否存在肺动脉高压。

使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

药物相互作用

目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。在使用过程中，应严格按照医生的指导进行操作，避免因不当操作导致的感染风险。

特殊人群用药

孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险，因此孕妇在使用伊米苷酶时应咨询医生。

哺乳期妇女：现有文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及伊米苷酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。

儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实，因此不推荐用于2岁以下的儿童。

不良反应

约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。

已报告有不到1%的患者人群中出现类速发过敏反应。进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

贮存方法

伊米苷酶应储存在2-8℃避光条件下，并在36个月内使用。在使用前应检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。

以上信息旨在帮助患者更好地了解伊米苷酶（Cerezyme）思而赞的使用方法和注意事项。在使用过程中，如有任何疑问或不适，请及时咨询医生。