阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme，dornase alfa）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）的创新药物。该药物通过分解DNA，减少黏稠黏液在肺部的积聚，从而显著改善患者的呼吸功能并减轻相关症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的基本信息、用法用量以及注意事项。

基本信息

别称与规格

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称包括dornase alfa。其规格为2.5mg/2.5mL*30支装，每盒价格约为1350美元。

生产厂家与上市信息

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂由Genentech公司生产。该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在第一秒用力呼气容积（FVC）≥预测值40%的CF患者中，每天使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

用药注意事项

药物的检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂之前，应仔细检查每个单剂量安瓿是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应立即丢弃该样品。一旦打开安瓿，必须立即使用或丢弃。不要将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物在雾化器中混合，因为这可能导致药物的不良理化和/或功能变化。

用法用量

大多数囊性纤维化患者需要通过与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。雾化器的选择应遵循制造商的说明书。eRapid雾化器系统应仅供能够使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的年轻患者。

不良反应与药物相互作用

在临床试验中，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。这些不良反应通常较轻，多数患者可以耐受。现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物没有显著的药物相互作用。

特殊人群用药

对于孕妇，没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。哺乳期女性使用该药物的安全性尚不明确。儿童患者中，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已得到证实。由于囊性纤维化患者主要为儿童和年轻人，目前尚无足够的数据评估65岁或以上老年人的用药反应。

贮存方法与有效期

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应在2°C至8°C的冷藏温度下保存，并避免光照和热源。一旦打开保护箔袋，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏。请勿使用超过有效期的药物。在运输过程中，保持样品在保护箔袋中冷藏，避免光照和热源。如果样品暴露在室温（22°C至28°C）下超过60小时，不得使用。该药物的有效期为24个月。