卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，专门用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。本文将详细介绍卡普赛珠单抗的功效和适应症，以及使用该药物时需要注意的事项。

卡普赛珠单抗的功效和适应症

1. 治疗机制

卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗。这种机制有助于缓解aTTP患者的血小板减少症状，降低血栓形成的风险。卡普赛珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

2. 适应症

卡普赛珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。该药物于2018年9月3日获得欧盟的批准，并于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为CABLIVI。然而，目前卡普赛珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

3. 临床效果

多项临床研究表明，卡普赛珠单抗能够显著改善aTTP患者的预后。与单独使用血浆交换和免疫抑制治疗相比，联合使用卡普赛珠单抗可以更快地恢复血小板计数，减少血栓形成的风险，降低疾病复发率，并提高患者的生活质量。此外，卡普赛珠单抗还能减少血浆置换的次数和所需血浆的体积，减轻患者的身体负担。

用药注意事项

1. 出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，特别是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并根据需要给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天应停止使用卡普赛珠单抗。

2. 特殊人群用药

卡普赛珠单抗在孕妇和哺乳期女性中的使用需谨慎。孕妇使用卡普赛珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要，以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。对于65岁及以上的老年人，临床研究中纳入的数量有限，无法确定其反应是否与年轻受试者不同。

3. 贮存和有效期

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。该药物的有效期为24个月。

4. 剂型和用法

卡普赛珠单抗为白色冻干粉，单剂量瓶装，每瓶含11mg。第一剂应由医疗保健提供者进行静脉注射。后续剂量应在腹部皮下注射，避免在肚脐周围注射。不要在同一腹腔内连续注射。患者或护理人员在接受卡普赛珠单抗制备和给药（包括无菌技术）的适当培训后，可以自行皮下注射。卡普赛珠单抗应在血浆交换治疗开始时使用，推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普赛珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普赛珠单抗。避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂。

卡普赛珠单抗的价格大约为4197美元一盒，目前尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上没有仿制药。对于有需要的患者，建议咨询专业医生的意见，了解药物的最新信息和使用方法。