卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种针对成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的纳米抗体药物，目前尚未在中国上市。这种药物由Ablynx公司开发，2018年被赛诺菲（Sanofi）公司收购。卡普拉珠单抗在美国和欧盟均已获得批准，但在国内仍处于未上市状态。

卡普拉珠单抗的基本信息

药物背景

卡普拉珠单抗是一种纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2019年，该药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。同年，欧盟也批准了该药物的使用。卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。

生产厂家和价格

卡普拉珠单抗的原研药由法国赛诺菲公司生产，价格大约为4197美元一盒。目前市场上没有仿制药，因此患者在购买时只能选择原研药。虽然该药物在国际市场上已广泛使用，但在中国尚未获得上市批准，这意味着国内患者暂时无法通过正规渠道获取该药物。

适应症和用法用量

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。具体的用法用量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11毫克，在第1天血浆置换完成后皮下注射11毫克。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射11毫克。
• 血浆置换期后治疗：11毫克皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制ADAMTS13活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗会增加出血的风险，特别是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。因此，避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

孕妇使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性在使用卡普拉珠单抗时，应综合考虑母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要，以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。

肝功能损害患者

由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。老年患者在使用卡普拉珠单抗时也应谨慎，因为临床研究中没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

药物相互作用

卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。因此，在使用卡普拉珠单抗期间，应避免与其他可能影响止血和凝血的药物同时使用。如果必须同时使用这些药物，应在医生的指导下进行，并密切监测患者的出血情况。

卡普拉珠单抗作为一种新型纳米抗体药物，为aTTP患者提供了新的治疗选择。然而，由于其在国内尚未上市，患者需要关注药物的使用条件和潜在风险，以确保安全有效地使用该药物。