卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，由 Ablynx 公司开发，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了 Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗于 2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为 Cablivi，用于治疗成人 aTTP。此外，该药物也于 2018年 9月 3日获得欧盟的批准。目前，卡普拉珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

卡普拉珠单抗的适应症和机制

治疗机制

卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。aTTP 是一种罕见且严重的血液疾病，其特点是血小板减少、微血管血栓形成和器官损伤。卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

用法用量

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15分钟静脉注射 11毫克，在第 1天血浆置换完成后皮下注射 11毫克。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11毫克。
• 血浆置换期后治疗：11毫克皮下注射，每日一次，持续 30天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现 2次以上 aTTP 复发，则应停用卡普拉珠单抗。避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂。

价格和规格

卡普拉珠单抗的原研药由法国赛诺菲公司生产，价格大约为 4197美元一盒。每盒包含 11毫克的冻干粉注射剂，单剂量瓶装。卡普拉珠单抗目前尚未在中国上市，因此国内患者无法通过正规渠道购买到该药物。

卡普拉珠单抗的用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普拉珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普拉珠单抗重新启动，应密切监测出血迹象。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗在孕妇中的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要，以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。在使用卡普拉珠单抗时，应谨慎使用其他可能影响止血和凝血的药物。患者在使用卡普拉珠单抗期间应定期进行血液检查，以监测凝血功能和血小板计数。

贮存方法

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以 2°C至 8°C（36°F至 46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。

不良反应

最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率 15%）。若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

总之，卡普拉珠单抗是一种有效的治疗 aTTP 的药物，但在使用过程中需密切关注患者的出血风险和特殊人群的安全性。正确储存和遵循医嘱是确保治疗效果和患者安全的关键。