卡普拉珠单抗（Cablivi）是一种创新药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物由 Ablynx 公司开发，2018年被赛诺菲（Sanofi）公司收购，随后获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。

药物基本信息

适应症

卡普拉珠单抗主要适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），并与血浆交换和免疫抑制治疗联用。这种组合治疗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

药物成分与剂型

卡普拉珠单抗的主要成分是 Caplacizumab，是一种二价单域抗体。其剂型为冻干粉注射剂，每瓶含有 11mg 的白色冻干粉，用于单剂量注射。卡普拉珠单抗的包装形式为单剂量瓶装。

用法用量

卡普拉珠单抗的推荐剂量如下：
- 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
- 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
- 血浆置换期后治疗：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。
如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用卡普拉珠单抗。

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普拉珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普拉珠单抗重新启动，应密切监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇： 卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，需谨慎使用。
哺乳期女性： 母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
儿童使用： 卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年人使用： 卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
肝功能损害： 由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

药物贮存与有效期

卡普拉珠单抗应存放在原纸箱中，温度保持在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）之间，避免冻结。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。卡普拉珠单抗的有效期为 24 个月。

总之，卡普拉珠单抗（Cablivi）是一种专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的创新药物，通过阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板的相互作用，显著改善患者的预后。在使用过程中，需要注意出血风险和特殊人群的用药情况，以确保患者的安全和治疗效果。